在对位于德国 Uetersen 的 Norbitec 生物制剂工厂进行为期六天的检查后，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 STADA 控制的实体作为 Retacrit（epoetin alfa-epbx）药物的制造和储存场所，这是一种治疗与化疗和慢性肾病相关的贫血的重要疗法，美国年销售额超过 3 亿美元。

通过 FDA 认证， STADA 将能够帮助确保美国患者继续获得美国最畅销的生物仿制药之一。

STADA 首席执行官 Peter Goldschmidt 表示：“此次 FDA 认证进一步证明了 STADA 作为特种药物领导者的快速进步，以及该集团致力于确保全球患者可持续获得高质量药物的承诺。” “我们期待着扩大我们与 Retacrit 的成功战略合作伙伴关系，以保护美国的 epoetin 供应。”  

美国供应协议扩展了长期合作伙伴关系，Norbitec 工厂为 Retacrit 在欧洲的销售提供依泊汀原料药。

Norbitec 是 STADA 的 Bioceuticals Arzeimittel AG 子公司和 Nordmark Pharma GmbH 的合资企业，位于汉堡附近 Uetersen 的 Nordmark 园区。它是为 STADA 在欧洲提供自己的商业运营的卓越中心，该集团是生物仿制药领域的先驱，是欧洲首批获得批准并向患者提供 epoetin 生物仿制药药物的公司之一。该公司在向欧洲患者提供生物仿制药方面拥有超过 15 年的经验。

“FDA 检查的积极结果是 STADA 对质量的坚定承诺以及我们扩大获得关键药物的使命的结果，”STADA 的首席技术官 Miguel Pagan 评论道。“这是 Norbitec 团队、STADA 全球职能部门以及包括 Nordmark 在内的重要合作伙伴之间真正的协作努力。我们期待继续在我们的欧洲制造网络中建立强大的能力，以支持我们不断发展的专业业务。”

Retacrit 是 FDA 批准的处方药，用于治疗透析和未透析患者因慢性肾病引起的红细胞数量低于正常水平（贫血）；用于治疗 HIV 感染的称为齐多夫定的药物；在开始 Retacrit 后至少使用 2 个月的化疗；还可以减少接受择期、非心脏、非血管手术的患者对同种异体红细胞输注的需求。

STADA Arzneimittel AG 总部位于德国巴特菲尔贝尔。该公司专注于由消费者保健产品、仿制药和专业制药组成的三大支柱战略。

分子生命科学公司 One BioMed 宣布推出 X8 HMW DNA Cartridge Kits，用于自动提取高分子量 DNA，用于长读长测序和基因组组装。X8 HMW DNA 试剂盒包含所有必要的试剂，由 OneTouch 仪器提供支持，是世界上第一个开箱即用的自动化平台，用于从细菌、植物等多种样品类型中提取 HMW DNA，细胞培养、组织和外周血单核细胞 (PBMC)。

长读长测序是第三代技术，可揭示短读长测序方法中的某些“盲点”，例如复杂结构变异的检测。然而，长读长测序需要分离高质量的 HMW DNA，这可能很难获得。大多数商业提取技术都会影响提取 DNA 的质量和长度，因为它们在劳动密集型工作流程中包括离心或涡旋和/或酒精沉淀等机械步骤。One BioMed 的专利 Xceler8 技术正在重新定义核酸提取，通过使用一种温和而快速的基于化学的方法，使用受控流体选择性地结合、温和地聚集和纯化完整的 DNA。专门制定的工作流程也是非挥发性和无乙醇的，

Xceler8 平台可确保从不同用户的各种样本类型中一致且可重复地提取高达 2 Mb 范围的 HMW DNA。纯化的 HMW DNA 适用于各种下游应用，包括长读长测序（Oxford Nanopore Technologies 和 Pacific Biosciences）和从头基因组组装。凭借随机访问的灵活性，Xceler8 解决方案还能够同时运行不同的协议，并能在短短 1 小时内高效处理多达 8 个样本。完全集成的即插即用自动化系统是寻求从各种样品类型中高度灵活和一致地提取 HMW DNA 的实验室的理想选择。

“我们很高兴推出新的 X8 HMW DNA 试剂盒。” One BioMed 的创始人兼首席执行官 Mi Kyoung Park 博士说。“该试剂盒扩展了新型 Xceler8 技术的工作流程和性能优势，使科学家能够从各种样品中高效提取 HMW DNA，用于各种下游应用。”

“长读长测序对基因组学产生了重大影响，而获得高质量数据的关键是获得丰富、完整的 HMW DNA。” 新加坡著名基因组学服务公司 Next Level Genomics 的首席技术官 David Klinzing 说。“One BioMed 的 Xceler8 解决方案是从不同样本中提取 HMW DNA 的最简单且性能最佳的解决方案之一，可以为 PacBio 系统等长读长测序应用生成非常高质量的数据。”

One BioMed 已与亚太地区经验丰富的分销商合作，并希望在年底前扩大其在 EMEA 的商业影响力。X8 HMW DNA Cartridge Kit 将于 2023 年 6 月开始发货。One BioMed 还计划在 2023 年第四季度推出用于从组织和病毒样本中提取 RNA 的试剂盒。One BioMed 是一家专注于通过创新促进人类健康的分子生命科学公司

。凭借两项获得专利的尖端分子诊断 (MDx) 平台技术：一种简单但最先进的 DNA/RNA 提取系统和光学传感，One BioMed 正在为生物医学研究人员和临床医生提供前所未有的切割-边缘工具。

Celularity Inc. (Celularity) 是一家开发胎盘来源的同种异体细胞疗法和生物材料产品的生物技术公司，它公布了对第一阶段数据的探索性分析结果，这些数据评估了基因和蛋白质特征的改变，这些改变与间充质细胞治疗引起的炎症和瘘管形成减少有关成年克罗恩病 (CD) 患者中的样贴壁基质细胞 (MLASC)。这些数据于 5 月 16 日至 20 日在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗协会第 26 届年会上公布。

在这项研究中，评估了两个患者组：对 MLASC 治疗有反应的患者 (n=12) 和接受安慰剂的患者 (n=12)。对于 24 名患者中的每一个，在治疗早期、治疗前基线、治疗后早期和治疗后后期提供了 mRNA 基因表达数据和蛋白质组学数据。

该分析的结果表明，在 CD 中，MLASC 治疗导致与炎症和瘘管形成相关的基因和蛋白质特征发生改变。该分析提供了对与 CD 严重程度相关的途径的一些深入了解，并表明血浆的基因和蛋白质谱分析可能有助于评估疾病严重程度和治疗反应。它还表明，MLASC 可能是一种潜在的治疗选择，既可以控制疾病，也可以重要地限制瘘管形成。

“克罗恩病对患者来说是一种毁灭性的疾病，我们相信这些数据有助于我们开始看到细胞疗法在其治疗中可能发挥的潜在作用，”Celularity 首席执行官兼董事长、医学博士、医学博士 Robert J. Hariri 说。和创始人。“此外，这些结果证实了我们决定在克罗恩病中推进我们的新型转基因同种异体胎盘衍生 MLASC APPL-01，这种候选细胞疗法有可能产生重大影响。Celularity 独特的技术平台基于我们使用产后胎盘作为细胞和生物材料的来源，从而在细胞和再生医学中实现独立但互补的产品机会。

克罗恩病（CD）是一种慢性特发性炎症性肠病。治疗的目标是控制炎症并诱导临床缓解并减少相关瘘管形成的发生率，这已被证明具有挑战性。由上皮-间质转化 (EMT) 引起的瘘管发生在多达 50% 的患者中，并且通常需要手术治疗。转化生长因子-β (TGF-ß) 是最重要的 EMT 诱导剂，因为它通过上皮细胞的丢失和间充质标记物的增加来调节侵袭。

MLASC 是专有的培养扩增的、未分化的间充质样贴壁基质细胞，来源于足月胎盘组织，具有免疫调节和抗炎特性。根据它们所处的环境，MLASC 会分泌多种因子，从而发挥旁分泌和自分泌作用，发挥营养、免疫调节和抗菌作用。

Celularity Inc. 总部位于新泽西州弗洛勒姆公园，是一家生物技术公司，通过开发同种异体冷冻保存的现成胎盘衍生细胞疗法，包括使用间充质样贴壁基质细胞的治疗方案，引领细胞和再生医学的下一步发展。 MLASCs）、用 CAR 改造的 T 细胞（CAR T 细胞），以及转基因和未改性的自然杀伤 (NK) 细胞。

拜耳宣布，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 已批准 Kerendia（finerenone）的标签扩展上市许可，以纳入 III 期 FIGARO-DKD 研究的心血管（CV）结果。该研究表明，Kerendia 降低了广泛的 1-4 期 CKD 和 T2D 患者的 CV 事件风险。Kerendia（10 mg 或 20 mg）是一种非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂，现可用于降低成年 CKD 患者 eGFR 持续下降、终末期肾病、心血管死亡和因心力衰竭住院的风险与 T2D（伴有蛋白尿）相关。

关键 III 期 FIGARO-DKD 研究的结果在 2021 年欧洲心脏病学会 (ESC) 大会上公布，并同时发表在新英格兰医学杂志上。FIGARO-DKD 在大约 7,400 名患有 CKD 和 T2D 的患者中调查了 finerenone 与安慰剂以及标准治疗在降低 CV 发病率和死亡率方面的疗效和安全性。来自 FIGARO-DKD 的阳性数据表明，与安慰剂相比，finerenone 显着降低了成年 CKD 和 T2D 患者心血管事件的风险。

“慢性肾脏病的早期干预对于延缓疾病进展至关重要，”中国南京医学院南京鼓楼医院内分泌科朱大龙教授说。“慢性肾脏病是糖尿病最常见的并发症之一，也是心血管疾病的独立危险因素。2 型糖尿病患者应由医生定期检测尿液中的白蛋白，一旦确诊，应进行综合治疗，以降低心血管并发症和死亡的风险。III 期 FIGARO-DKD 研究包括各种疾病严重程度的患者，包括与 T2D 相关的 1-4 期 CKD 患者。Kerendia 的标签扩展为临床医生和患者提供了早期治疗的有效选择。”

“中国有相当大的糖尿病负担。2021 年，中国有 1.41 亿成年人患有糖尿病，面临患 CKD 等严重并发症的风险。多达 40% 的 2 型糖尿病患者会发展为 CKD，因此医生应定期监测他们是否出现肾脏疾病的最早迹象，”拜耳制药部首席医疗官 Michael Devoy 博士说。“今天宣布的中文标签更新认可 Kerendia 作为一种基石治疗药物，为医生提供了一条独特的途径来保护与 2 型糖尿病相关的慢性肾病患者免受进一步的肾脏损害和心血管事件。”

盐皮质激素受体 (MR) 过度激活会导致 CKD 进展和 CV 损伤，这可能由代谢、血液动力学或炎症和纤维化因素驱动。针对替代途径，Kerendia 提供保护，因为它选择性地结合 MR 受体，阻止 MR 过度激活的有害影响。

基于 FIDELIO-DKD III 期研究的积极结果，Kerendia 于 2022 年 6 月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的首次上市许可，用于治疗 CKD（eGFR = 25 至 75 mL/min/1.73 m2 伴白蛋白尿）与成人 2 型糖尿病相关，以降低 eGFR 持续下降和终末期肾病的风险。基于 III 期 FIDELIO-DKD 和 FIGARO- DKD 研究。

安斯泰来制药公司宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已于 5 月 12 日批准 Veozah（fezolinetant）45 mg 每日一次用于治疗因更年期引起的中度至重度血管舒缩症状（VMS）。Veozah 是第一个非激素类神经激

肽3 (NK3) 受体拮抗剂被批准用于治疗绝经引起的 VMS。

以潮热和/或盗汗为特征的 VMS 是更年期的常见症状。VMS 是女性寻求治疗的最常见的更年期症状。在美国，大约 60% 到 80% 的女性在更年期过渡期间或之后会出现这些症状。VMS 会对女性的日常活动和整体生活质量产生破坏性影响。

UNC 主席 Genevieve Neal-Perry 医学博士、博士说：“今天 fezolinetant 的批准是一个重要的里程碑，我相信，对于在绝经过渡期间经历中度至重度血管舒缩症状的美国个人来说，这是一个期待已久的里程碑。”医学院妇产科。“这种疗法是基于我们对潮热背后生物学的理解。我很高兴知道患者可以选择这种非激素疗法。”

在更年期之前，雌激素（由女性卵巢产生的激素）和神经激肽 B (NKB) 之间存在平衡，神经激肽 B (NKB) 是一种大脑化学物质。这种平衡调节位于大脑特定区域的身体温度控制中心。随着身体经历更年期，雌激素下降，这种平衡被打破。这种不平衡会导致非常不舒服的症状，称为 VMS。Veozah 通过在温度控制中心阻断 NKB 来帮助恢复平衡，以减少潮热的次数和强度。

“Veozah 使用一种新的作用机制来针对更年期引起的 VMS 的根本原因，”安斯泰来副总裁兼生物制药开发负责人 Marci English 说。“ FDA 批准这种治疗更年期所致中度至重度 VMS 的新疗法证明了 Astellas 致力于在未得到满足的需求领域提供创新疗法，包括女性健康。”

该批准得到了 BRIGHT SKY 计划结果的支持，该计划包括三项 3 期临床试验，作为开发计划的一部分，该计划在美国、加拿大和欧洲共招募了 3,000 多人。SKYLIGHT 1 和 SKYLIGHT 2 关键试验的结果描述了 fezolinetant 治疗绝经引起的中度至重度 VMS 的疗效和安全性。来自 SKYLIGHT 4 安全性研究的数据进一步描述了 fezolinetant 的长期安全性特征。

fezolinetant 的上市许可申请也在欧盟、瑞士和澳大利亚接受监管审查。

Astellas 已经在其截至 2024 年 3 月 31 日的当前财政年度的财务预测中反映了此次批准的影响。

Veozah（fezolinetant）是一种神经激肽 3 (NK3) 受体拮抗剂，适用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状 (VMS)。Veozah 不是激素。VMS 是面部、颈部和胸部的温暖感觉，或突然强烈的热感和出汗（“潮热”或“潮热”）。Veozah 通过阻断神经激肽 B (NKB) 与 kisspeptin/神经激肽 B/强啡肽 (KNDy) 神经元的结合来调节大脑温度调节中心（下丘脑）的神经元活动，从而降低由于以下原因引起的中度至重度 VMS 的频率和严重程度绝经。

BRIGHT SKY 关键试验 SKYLIGHT

勃林格殷格翰宣布已启动其首创 IL-11 抑制剂抗体 BI 765423 的临床开发，并开展了一项 1 期研究（NCT05658107），以评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。

勃林格殷格翰已经是治疗肺纤维化的全球领导者，抗 IL-11 疗法的临床开发的启动反映了该公司在各个治疗领域抗击纤维化疾病的长期承诺。IL-11抑制剂抗体是第一个进入临床开发阶段的同类抗体，基于公司与 Enleofen Bio Pte 之间的合作关系。Ltd.（Enleofen），目标是改善患者的治疗效果。

“纤维化疾病”是一个术语，涵盖了一系列以各种器官和组织的不受控制和进行性纤维化或瘢痕形成为特征的疾病。它可由不同因素（如感染、炎症、自身免疫性疾病、退行性疾病、肿瘤和损伤）触发，可导致器官功能障碍/衰竭，影响患者的生活质量和生存。纤维化疾病的一些例子是系统性硬化症、移植物抗宿主病以及心脏、肺、肝和肾纤维化。目前的治疗已在某些领域取得进展，但纤维化疾病仍然是发病率/死亡率的主要原因，占全世界死亡人数的三分之一以上。

IL-11 在多个器官的纤维化中起着关键作用，临床前研究表明，抗 IL-11 治疗有可能在不同的纤维化疾病中停止甚至逆转纤维化。2020 年，勃林格殷格翰与 IL-11 生物学领域的领导者 Enleofen 联手

。勃林格殷格翰公司高级副总裁兼发现研究全球负责人 Clive R. Wood 博士说。“临床前抗 IL-11 的效果令人印象深刻，如果在临床上得到证实，可能预示着纤维化疾病治疗的巨大进步。”

Enleofen 和 Tanoto 的联合创始人 Stuart Cook 教授说：“Enleofen 非常高兴看到 IL-11 抑制剂与抗纤维化治疗研发领域的领导者勃林格殷格翰合作，进入临床以满足未满足的患者需求。” SingHealth Duke-NUS 学术医学中心心血管医学基础教授和新加坡 Duke-NUS 医学院心血管与代谢紊乱项目教授。

IL-11项目补充了勃林格殷格翰的临床纤维化疾病管线组合，其中包括 BI 1015550，一种磷酸二酯酶 4B (PDE4B) 抑制剂，正在两项 III 期随机、双盲、安慰剂对照试验中进行研究——FIBRONEER-IPF (NCT05321069) 和FIBRONEER-ILD (NCT05321082)——研究 BI 1015550 在至少 52 周内对 IPF 患者和其他进行性纤维化 ILD 患者以及其他几个临床分期项目的疗效、安全性和耐受性。

美国国立卫生研究院的科学家们已经确定了两种非阿尔茨海默氏痴呆症的新遗传风险因素。这些发现发表在 Cell Genomics 上，详细介绍了研究人员如何通过分析数千个 DNA 样本来识别大规模 DNA 变化（称为结构变异）。该团队发现了几种可能是路易体痴呆 (LBD) 和额颞叶痴呆 (FTD) 风险因素的结构变异。该项目是美国国家神经疾病和中风研究所 (NINDS) 与美国国立卫生研究院国家衰老研究所 (NIA) 科学家之间的合作成果。

结构变异与多种神经系统疾病有关。与通常影响一个或几个称为核苷酸的 DNA 构建块的更普遍研究的突变不同，结构变异同时代表至少 50 个但通常是数百个甚至数千个核苷酸，这使得它们的研究更具挑战性。

“如果你把我们的整个遗传密码想象成一本书，那么结构变体就是一段、一页，甚至是被删除、复制或插入错误位置的整个章节，”医学博士 Sonja W. Scholz 说，博士，NINDS神经遗传学分支研究员，本研究的资深作者。

通过将能够映射整个基因组结构变异的尖端计算机算法与机器学习相结合，研究团队分析了来自数千个患者样本和数千个未受影响对照的全基因组数据。

在 LBD 患者的样本中发现了 TCPN1 基因的一个以前未知的变异，LBD 是一种与帕金森病类似的疾病，与大脑中蛋白质 α-突触核蛋白的异常沉积有关。这种从基因中删除了 300 多个核苷酸的变体与患 LBD 的较高风险相关。虽然这一发现对于 LBD 来说是新发现，但 TCPN1 是阿尔茨海默病的已知危险因素，这可能意味着这种结构变异在更广泛的痴呆人群中发挥作用。

“从遗传学的角度来看，这是一个非常令人兴奋的发现，”Scholz 博士说。“它为细胞生物学和动物模型研究提供了参考点，并可能在未来成为干预目标。”

通过观察一组与遗传性神经退行性疾病有关的 50 个基因，研究人员能够识别出其他罕见的结构变异，包括已知会导致疾病的几种。分析还确定了 C9orf72 和 MAPT 基因中 FTD 变化的两个公认的风险因素。这些概念验证发现通过证明算法正常工作，增强了研究新发现的强度。  

由于当前可用的结构变体的参考图有限，研究人员根据这些分析中获得的数据生成了一个目录。分析代码和所有原始数据现在可供科学界用于他们的研究。交互式应用程序还允许研究人员研究他们感兴趣的基因，并询问在对照与 LBD 或 FTD 病例中存在哪些变体。作者断言，这些资源可能使非生物信息学专家更容易获得复杂的遗传数据，这将加快发现的步伐。

NIA 高级研究员 Bryan J. Traynor, MD, Ph.D. 表示：“旨在揭示神经退行性疾病复杂遗传结构的研究正在推动科学理解的重大进步。” “随着每一项发现，我们阐明了神经元细胞死亡或功能障碍背后的机制，为精准医学对抗这些使人衰弱和致命的疾病铺平了道路。”研究人员预计，随着更多数据的分析，数据集将继续增长。

这项

工作得到了 NINDS 和 NIA 的校内研究计划的部分支持。

NINDS 是美国大脑和神经系统研究的主要资助者。NINDS 的使命是寻求关于大脑和神经系统的基础知识，并利用这些知识来减轻神经系统疾病的负担。

美国国家老龄化研究所 (NIA) 领导美国联邦政府开展和支持有关老龄化以及老年人健康和福祉的研究。

美国国立卫生研究院 (NIH) 是美国的医学研究机构，包括 27 个研究所和中心，是美国卫生与公众服务部的一个组成部分。NIH 是开展和支持基础、临床和转化医学研究的主要联邦机构，正在研究常见病和罕见病的病因、治疗和治愈方法。

2023 年 5 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）——Eyenovia, Inc.（纳斯达克代码：EYEN），一家开发 Optejet® 设备的眼科技术公司，可与其自身的老花眼和儿科候选药物设备治疗产品结合使用进行性近视以及其他适应症的许可外，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Mydcombi（托吡卡胺和盐酸去氧肾上腺素眼用喷雾剂）1%/2.5% 用于在诊断程序和以下情况下诱导瞳孔散大需要短期瞳孔扩张。这是美国第一个批准的托吡卡胺和去氧肾上腺素固定剂量组合，也是第一个使用 Eyenovia 专有的 Optejet 设备的产品获得任何监管机构的批准。

Mydcombi 旨在提高估计每年在美国进行的 1.06 亿次办公室综合眼科检查的效率，以及估计用于白内障手术的 400 万次药物散瞳应用的效率。该产品是禁忌的，不应该用于已知对制剂的任何成分过敏的患者。

“Mydcombi 是我们第一个获得 FDA 批准的产品，它的批准代表了整个 Eyenovia 团队多年不懈努力的结晶，我要向通过这一转型帮助推进这一重要项目的同事和技术专家表示衷心的感谢里程碑，”Eyenovia 首席执行官 Michael Rowe 说。“我们期待着从今年夏天开始将 Mydcombi 引入主要办公室，同时我们将在 2024 年将我们的内部制造能力上线。”

“也许更重要的是，FDA 对 Mydcombi 的批准为 Optejet 提供了关键验证，因为它是第一个使用 Optejet 平台获得批准的产品，这不仅是我们内部开发计划的核心，包括用于老花眼的 MicroLine ，也是我们合作计划的核心。我们看到了在未来治疗其他眼科疾病（包括青光眼和干眼症）中释放重大机会的机会。我对我们保持目前势头的能力充满信心。”

“我为我们的团队取得这一重大成就感到自豪——这代表了眼保健领域的许多‘第一’，”Eyenovia 董事会创始人兼主席 Sean Ianchulev 博士说。“滴管瓶的使用对数百万患者的眼科环境给药提出了挑战。我们现在可以使用复杂的微阵列打印交付和与自然泪膜体积相似的生理剂量来做得更好。”

^{Eyenovia 管理层将在 2023 年 5 月 11日}定期安排的 2023 年第一季度更新电话会议和网络直播期间提供有关 Mydcombi 的更多更新及其正在进行的开发计划和合作伙伴关系。

MYDCOMBI ™ （托吡卡胺和盐酸去氧肾上腺素眼用喷雾剂）1%/2.5%的重要安全信息

适应症

MYDCOMBI 适用于在诊断程序和需要短期瞳孔扩张的情况下诱导瞳孔散大

禁忌症：已知对制剂的任何成分过敏的患者

警告和注意事项

不适合注射：局部眼科使用

血压显着升高： 5 岁以下儿童患者以及患有心血管疾病或甲状腺功能亢进症的患者慎用。在高风险患者中，监测治疗后的血压。

中枢神经系统紊乱：据报道中枢神经系统紊乱罕见发生的儿科患者慎用。

眼内压：可能会产生短暂的升高

反弹性瞳孔缩小：给药后 1 天报告

不良反应

• 最常见的眼部不良反应包括短暂性视力模糊、视力下降、畏光、浅层点状角膜炎和轻度眼部不适。据报道，使用散瞳药后眼内压升高。
• 使用托吡卡胺的全身不良反应包括口干、心动过速、头痛、过敏反应、恶心、呕吐、苍白、中枢神经系统紊乱和肌肉强直。
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百时美施贵宝宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel)，一种 CD19 定向嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，用于治疗弥漫性大 B-细胞淋巴瘤 (DLBCL)、高级别 B 细胞淋巴瘤 (HGBCL)、原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) 和滤泡性淋巴瘤 3B 级 (FL3B)，完成后 12 个月内复发或首次治疗难治-线化学免疫疗法。该批准涵盖所有欧盟 (EU) 成员国。

该批准基于关键的 3 期 TRANSFORM 试验的结果，在该试验中，Breyanzi 在研究的主要终点无事件生存期 (EFS) 以及完全反应 (CR) 和进展的关键次要终点方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善——与标准疗法（包括挽救性免疫化学疗法，然后是大剂量化学疗法和造血干细胞移植 [HSCT]）相比，自由生存期 (PFS) 以及可控且公认的安全性。

“有了 Breyanzi，欧洲患有复发性或难治性 DLBCL 的人现在在治疗范例的早期就有了一种差异化的 CAR T 细胞疗法选择，可以提供长期的临床益处，”高级副总裁兼细胞疗法开发负责人 Anne Kerber 说。百时美施贵宝。“这标志着我们的 CAR T 细胞疗法组合在欧洲获得了第三个适应症的批准，突显了我们继续努力为更多患者提供具有治愈潜力的细胞疗法的承诺。”

在最常见的非霍奇金淋巴瘤形式的 DLBCL 中，高达 40% 的患者患有初始治疗后难以治愈或复发的疾病。这些患者的标准疗法包括强化补救性免疫化疗，然后是高剂量化疗，以及对疾病对补救性治疗有反应且有资格进行移植的患者进行 HSCT。然而，估计只有 25% 的患者被认为有资格进行移植并获得长期临床益处，因此对具有治愈潜力的二线治疗方案的需求仍未得到满足。

“根据 TRANSFORM 试验的结果，Breyanzi 与已经存在了几十年的护理标准相比提供了显着改善的结果，同时具有公认的安全性，证明了早期使用 CAR T 细胞疗法对患有复发或难治性 DLBCL，”Bertram Glass 博士说，他是 TRANSFORM 试验调查员和德国柏林 Helios Klinikum 血液学和干细胞移植科的主任医师。“这一批准对于患者来说是一个重要的里程碑，他们在转变二线治疗实践方面取得了持续进展，以提供个性化的治疗选择，从而提供持久缓解的潜力。”

在 TRANSFORM 研究中，在预先指定的中期分析时，与标准疗法相比，Breyanzi 的中位 EFS 增加了四倍多（10.1 个月对 2.3 个月 [HR：0.349；95% CI (0.229-0.530) p<0.0001]）随访 6.2 个月。主要分析的结果，中位随访时间为 17.5 个月，与中期分析一致，Breyanzi 的中位 EFS 未达到（95% CI：9.5-NR），而标准治疗为 2.4 个月（95% CI：9.5-NR） 2.2-4.9）。使用 Breyanzi，大多数（73.9%）患者达到 CR，而接受标准治疗的患者只有不到一半（43.5%）。Breyanzi 未达到中位 PFS（95% CI：12.6-NR），而标准治疗为 6.2 个月（95% CI：4.3-8.6）（HR：0.400；95% CI：0.261-0.615；p<0.0001）。

Breyanzi 的安全性是公认的，在 TRANSFORM 研究中，细胞因子释放综合征（ CRS ）和神经系统事件的发生率通常是低级别的，并且大多通过标准方案迅速解决，并且没有使用预防性类固醇。不到一半的患者（48.9%）报告了任何级别的 CRS，1% 的患者报告了 3