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FDA 批准 Lodoco(秋水仙碱)作为第一种治疗心血管疾病的抗炎药

2023 年 6 月 20 日——AGEPHA Pharma USA, LLC 今天宣布,经过优先审查,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Lodoco ®作为第一种抗炎抗动脉粥样硬化保护性心血管治疗药物,经证明减少患有确定的动脉粥样硬化疾病或具有多种心血管疾病危险因素的成年患者的心肌梗死 (MI)、中风、冠状动脉血运重建和心血管死亡的风险。1个

AGEPHA Pharma 预计 Lodoco将于 2023 年下半年开出处方,该药物可在标准治疗基础上将已确诊心血管疾病患者的心脏事件风险降低 31% 2 。

Lodoco 预防心脏病发作和中风的临床证据

Lodocoin 预防心脏病发作和中风的有效性和安全性得到了新英格兰医学杂志循环美国心脏病学会杂志欧洲心脏杂志报道的随机试验数据的支持,同时数据强调解决炎症的迫切需要《柳叶刀》最近描述了与心脏病患者体内的胆固醇一样多的情况。

这项多国、随机、双盲、安慰剂对照临床试验在 5,522 名慢性冠心病患者中进行,所有患者均接受指南指导的医疗护理,包括高强度他汀类药物。在该试验中,与安慰剂组相比,与高强度他汀类药物和其他药物联合使用时,0.5 毫克秋水仙碱可显着降低心血管死亡、自发性心肌梗死、缺血性中风或缺血驱动的冠状动脉血运重建的总体风险 31%心脏病学预防疗法(风险比 [HR],0.69;95% 置信区间 [CI],0.57 至 0.83;P<0.001)。2个

进入病人护理的新时代

人们早就知道炎症和高胆固醇会增加心血管疾病的风险。

“ FDA 批准首款靶向心血管炎症的药物是我们患者护理的重要一步,”医学博士、公共卫生硕士、哈佛医学院医学教授兼心血管疾病预防中心主任 Paul Ridker 说, Brigham and Women's Hospital,他在阐明炎症在心血管疾病中的作用方面发挥了重要作用。Ridker 博士补充说:“为了有效治疗冠状动脉疾病,心脏病专家必须积极减少炎症和胆固醇。对于已经服用他汀类药物的合适患者,添加每天 0.5 毫克剂量的抗炎药秋水仙碱已被证明可以显着降低心脏病发作和中风复发的风险。

Ridker 博士作为主要作者的最近发表在《柳叶刀》上的一项研究表明,在当代接受他汀类药物治疗的患者中,血管炎症强烈预测未来的心血管事件——甚至可能比高胆固醇更能预测

减少炎症,减少斑块形成

炎症在动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 中起着至关重要的作用。ASCVD 是一种动脉因斑块积聚而变窄和硬化的病症,可导致心脏病发作和中风3,指的病症包括冠状动脉疾病、急性冠状动脉综合征、外周动脉疾病和脑血管疾病。ASCVD 患者是美国发病率和死亡率的主要原因4,是急性心血管事件的高危人群。5个

炎症在其中起重要作用的动脉粥样硬化斑块的形成有助于 ASCVD 的发生和进展。6 Lodocoin 抑制微管组装并具有多种抗炎机制。7,8高敏 C 反应蛋白 (hs-CRP) 是最广泛用于预测残余炎症风险和 ASCVD 结果的炎症生物标志物。9

Johns Hopkins Ciccarone心血管疾病预防中心临床研究主任兼医学教授 Michael Blaha, MD, MPH 说:FDA 批准的一种治疗方案被证明可以通过靶向影响主要心脏事件的炎症通路来降低心血管疾病的风险。”

Blaha 博士补充说:“心血管研究界已经证明,关注未满足的患者医疗需求并解决减少心脏炎症的长期挑战可以转化为显着降低心脏事件发生率的风险。 ”

美国的疾病负担

Astellas 和 Cullgen 签署了研究合作和期权协议,以推进创新的靶向蛋白质降解剂

Astellas Pharma Inc. 和 Cullgen Inc. 宣布了一项研究合作和独家选择权协议,以发现多种创新的蛋白质降解剂。

根据协议条款,两家公司旨在通过将 Cullgen 专有的具有新型 E3 配体的 uSMITE 靶向蛋白降解平台与 Astellas 的药物发现能力相结合,开发多种靶向蛋白降解剂。Cullgen 和 Astellas 将合作进行联合研究,以确定临床开发候选人。然后,Astellas 将拥有独家选择权,独家许可在研究活动中发现的蛋白质降解化合物的临床开发和商业化权利。Cullgen 将有权在临床开发的初始阶段选择平等参与成本、利润和损失,并在美国共同推广合作产品作为主导项目,

“靶向蛋白质降解是 Astellas 的主要关注点之一,”Astellas 首席战略官 Adam Pearson 说。“我们希望这次合作能够在两家公司的前沿研究之间带来协同效应,并最终导致 Astellas 产品组合的扩展和为医疗需求未得到满足的患者开发新疗法。”

Cullgen 总裁兼首席执行官罗颖表示:“我们很高兴能够使用我们内部发现的新型 E3 配体与 Astellas 进行战略合作,我们期待与 Astellas 合作开发更多靶向蛋白质降解剂进入临床开发。”

Astellas 将向 Cullgen 提供 3500 万美元的预付款。Cullgen 还有权在 Astellas 行使与先导项目有关的许可选择权后获得额外的 8500 万美元。如果 Astellas 行使其所有许可选项并实现所有项目的所有里程碑,则 Cullgen 的总薪酬可能超过 19 亿美元。Cullgen 也有资格从 Astellas 获得任何潜在商业销售的特许权使用费。

Cullgen 是一家私人控股的临床阶段生物制药公司,致力于开发一流的新化学实体( NCE ),用于治疗缺乏有效治疗方法的疾病。

Astellas Pharma Inc. 是一家在全球 70 多个国家开展业务的制药公司。

美国 FDA 授予 Rocket Pharma 用于 PKP2 致心律失常性心肌病的 RP-A601 基因疗法快速通道和孤儿药指定

Rocket Pharmaceuticals , Inc .是一家领先的后期生物技术公司,致力于为具有高度未满足需求的罕见疾病推进综合和可持续的基因治疗管道,宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予快速通道和孤儿药物指定RP-A601,公司用于治疗 plakophilin-2 相关致心律失常性心肌病(PKP2-ACM)的基因治疗候选药物。

RP-A601是基于 Rocket 腺相关病毒(AAV.rh74)的 PKP2-ACM 基因疗法,PKP2-ACM 是一种破坏性遗传性心脏病,与危及生命的心律失常、心脏结构异常和心源性猝死有关。目前的护理标准包括药物治疗、植入式心律转复除颤器 (ICD) 和消融手术,这些都无法治愈。即使经过治疗,仍可能发生危及生命的心律失常和疾病进展。PKP2-ACM 影响美国和欧洲的大约 50,000 人。

授予快速通道指定是为了促进开发和加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的审查。该指定可在 RP-A601 的整个开发过程中增加与 FDA 的沟通,如果满足标准,则有可能加速批准和优先审查,并允许滚动 BLA 审查。授予孤儿药称号是为了支持开发治疗影响美国不到 200,000 名患者的罕见疾病的药物。

Rocket 最近宣布 FDA 批准了 RP-A601的研究性新药( IND )申请,该申请基于强有力的临床前概念研究证明,这些研究表明心律失常减少和生存率增加。RP-A601是为 PKP2-ACM 开发的第一个获得 IND 许可的基因疗法,也是该公司基于 AAV 的心血管基因疗法专营权三个项目中的第二个。

该公司正在启动一项多中心 1 期剂量递增试验,该试验将评估 RP-A601在至少六名患有 ICD 且总体上具有危及生命的心律失常高风险的成年 PKP2-ACM 患者中的安全性和初步疗效。该研究将评估 RP-A601 对 PKP2 心肌蛋白表达、心脏生物标志物、危及生命的室性心律失常和心源性猝死的临床预测因子的影响。

快速通道指定旨在促进开发和加快候选药物的审查,这些候选药物旨在治疗严重疾病,非临床数据已证明其有可能解决未满足的医疗需求。该计划能够加强与 FDA 的沟通,以加快产品的开发、审查和潜在批准。如果符合标准,疗法可能有资格获得加速批准和优先审查,此外还有滚动审查,滚动审查提供了提交生物许可申请 (BLA) 的完整部分供 FDA 审查的机会,而不是等到每个部分都完成在审查整个申请之前。

孤儿药指定由 FDA 授予,用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱的疾病,每年患病人数少于 200,000 人。该指定提供了某些好处,包括监管批准后的市场排他性、免除 FDA 申请费以及合格临床试验的税收抵免。

PKP2-ACM 是一种由 PKP2 基因突变引起的遗传性心脏病,其特征是危及生命的室性心律失常、心脏结构异常和心源性猝死。PKP2-ACM 影响美国和欧洲大约 50,000 名成人和儿童。患有 PKP2-ACM 的患者有紧急未满足的医疗需求,因为目前的医疗、植入式心律转复除颤器 (ICD) 和消融疗法不能始终如一地预防疾病进展或心律失常复发,与显着的发病率相关,包括不适当的电击和设备和程序-相关的并发症,并且不解决潜在的病理生理学或基因突变。RP-A601 正在作为一次性调查,

Rocket Pharmaceuticals , Inc .正在推进一个综合和可持续的研究基因疗法管道,旨在纠正复杂和罕见的儿童疾病的根本原因。

默克公司宣布 Keytruda 用于可切除 II、IIIA 或 IIIB 期 NSCLC 患者的 3 期 KEYNOTE-671 试验的阳性结果

默克公司,在美国和加拿大以外被称为 MSD,宣布了关键的 3 期 KEYNOTE-671 试验的积极结果,该试验评估了默克公司的抗 PD-1 疗法 Keytruda 作为围手术期治疗方案,其中包括术前治疗(新辅助治疗)手术后(辅助),用于可切除的 II、IIIA 或 IIIB 期非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者。在中位随访 25.2 个月后,新辅助 Keytruda 加化疗后切除和辅助单药 Keytruda 显着改善了 EFS,将疾病复发、进展或死亡的风险降低了 42%(HR=0.58 [95% CI,0.46) -0.72];p<0.00001) 对于可切除的 II、IIIA 或 IIIB 期 NSCLC 患者与新辅助安慰剂加化疗后辅助安慰剂。

该试验将继续允许对另一个双重主要终点总生存期 (OS) 进行额外的随访。与术前化疗相比,Keytruda 方案观察到 OS 的有利趋势(HR 0.73 [95% CI, 0.54-0.99];p=0.02124);只有 177 起事件,这些 OS 数据还不成熟,在进行中期分析时未达到统计显着性。Keytruda 方案的安全性与早期阶段和转移性 NSCLC 的安全性一致,未发现新的安全问题。这些结果将在 2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会(摘要#LBA100)上的临床科学研讨会“实体瘤新辅助免疫疗法的前景”上发表,同时发表在《新英格兰医学杂志》上药品。

在亚组分析中,Keytruda 方案对 EFS 的改善在 PD-L1 表达亚组、组织学和分期中是一致的。与化疗-安慰剂方案相比,无论 PD-L1 表达如何,基于 Keytruda 的方案均降低了 EFS 事件的风险(肿瘤比例评分 [TPS] =50% [n=266] HR=0.42 [95% CI, 0.28- 0.65];TPS 1-49% [n=242] HR=0.51 [95% CI,0.34-0.75];TPS <1% [n=289] HR=0.77 [95% CI,0.55-1.07])。无论组织学如何,基于 Keytruda 的方案与化疗-安慰剂方案相比也改善了 EFS(非鳞状细胞 [n=453] HR=0.58 [95% CI, 0.43-0.78];鳞状细胞 [n=344] HR=0.57 [95% CI, 0.41-0.77])和分期(II 期 [n=239] HR=0.65 [95% CI, 0.42-1.01];IIIA 期 [n=442] HR=0.54 [95% CI, 0.41-0.72]; IIIB 期 [n=116] HR=0.52 [95% CI, 0.31-0.88])。

虽然实现 pCR 是更好结果的预测指标,但一项探索性亚组分析显示,在有或没有 pCR 的患者中观察到 Keytruda 围手术期方案的 EFS 事件减少(pCR:HR = 0.33 [95%

美国 FDA 授予 Kyverna Therapeutics 的 KYV-101治疗狼疮性肾炎的快速通道资格

Kyverna Therapeutics (Kyverna) 是一家细胞治疗公司,其使命是为严重的自身免疫性疾病设计新型疗法,宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 KYV-101 快速通道资格,用于治疗患有自身免疫性疾病的患者难治性狼疮性肾炎(LN)。KYV-101是一种新型抗CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR T)疗法,旨在消除自身免疫性疾病患者的B细胞,包括自身反应性B细胞。

“FDA 授予我们 KYV-101 的快速通道指定意味着我们可以更快地向狼疮患者提供这种具有潜在变革性和挽救生命的药物,” Peter Maag 博士说,他是狼疮患者的首席执行官 (CEO)。凯维娜。“我们相信 KYV-101 有可能推动更大、更快地减少 LN 患者的疾病活动,我们期待在 2023 年下半年分享患者的临床数据。”

Kyverna 在美国开展的 KYV-101 开放标签多中心临床 1 期试验正在美国多个地点积极招募患者。Kyverna 还向德国保罗埃利希研究所 (PEI) 提交了第一份欧盟 (EU) 临床试验申请 (CTA),以在 LN 进行 KYV-101 的平行 1/2 期临床试验。

快速通道指定旨在促进开发和加快新疗法的审查,这些疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病,这些疾病证明有可能解决未满足的医疗需求,从而使药物能够更快地到达患者手中。授予快速通道指定的疗法有机会与 FDA 进行更频繁的互动,如果满足相关标准,也可能有资格申请加速批准和优先审查。

狼疮性肾炎 (LN) 是系统性红斑狼疮 (SLE) 的严重并发症,通常称为狼疮。大约 40% 被诊断患有狼疮的成年人最终会发展为 LN,而 60% 的 LN 患者将无法通过标准护理和批准的治疗。除了适度的疗效外,目前的治疗还使这些年轻人暴露于皮质类固醇和其他强效免疫抑制剂长期治疗的明显有害后果。高达 10% 的 LN 患者和 40% 的弥漫性 LN(IV 级)患者最终会发展为肾衰竭,需要透析或肾移植才能维持生命

KYV-101 是一种新型、完全人类临床阶段的抗 CD19 嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR T) 构建体的自体版本,其特性非常适合用于 B 细胞驱动的自身免疫性疾病,如狼疮性肾炎和其他 B -细胞驱动的自身免疫性疾病。在一项针对 20 名患者的 1/2 期肿瘤学研究中,预期的抗淋巴瘤活性与释放的细胞因子显着减少有关,这转化为细胞因子驱动的副作用的强烈减少,例如免疫效应细胞相关的神经毒性的发生率综合症(ICANS)3。全人抗 CD19 CAR 也转化为免疫原性降低,从而有利于细胞持久性。Kyverna 认识到这些特性使 KYV-101 成为一种非常适合用于自身免疫性疾病患者的产品,公司获得了独家、

Kyverna Therapeutics 是一家细胞治疗公司,其使命是为自身免疫性疾病和炎症性疾病设计新型疗法。Kyverna 治疗平台结合了先进的 T 细胞工程和合成生物学技术,以抑制和消除自身免疫和炎症疾病起源的自身反应性免疫细胞。

拉帕替尼需要服用多长时间?

拉帕替尼需要服用多长时间并不由自己决定。根据拉帕替尼的药品说明书,其推荐剂量为1250mg,每日1次,第1~21天服用。一天的推荐剂量是1250mg,若购买的拉帕替尼规格为250mg/片,则需要一次性服用5片,不推荐分次服用。如果发现漏服是不用在第二天服用时加倍补回来的,只要照常剂量服用就可以。此外,用药需在餐前至少1小时或餐后1小时服用。

STADA 宣布美国 FDA 批准位于德国 Uetersen 的 Norbitec 生物技术设施向美国患者提供 Retacrit

在对位于德国 Uetersen 的 Norbitec 生物制剂工厂进行为期六天的检查后,美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 STADA 控制的实体作为 Retacrit(epoetin alfa-epbx)药物的制造和储存场所,这是一种治疗与化疗和慢性肾病相关的贫血的重要疗法,美国年销售额超过 3 亿美元。

通过 FDA 认证, STADA 将能够帮助确保美国患者继续获得美国最畅销的生物仿制药之一。

STADA 首席执行官 Peter Goldschmidt 表示:“此次 FDA 认证进一步证明了 STADA 作为特种药物领导者的快速进步,以及该集团致力于确保全球患者可持续获得高质量药物的承诺。” “我们期待着扩大我们与 Retacrit 的成功战略合作伙伴关系,以保护美国的 epoetin 供应。”  

美国供应协议扩展了长期合作伙伴关系,Norbitec 工厂为 Retacrit 在欧洲的销售提供依泊汀原料药。

Norbitec 是 STADA 的 Bioceuticals Arzeimittel AG 子公司和 Nordmark Pharma GmbH 的合资企业,位于汉堡附近 Uetersen 的 Nordmark 园区。它是为 STADA 在欧洲提供自己的商业运营的卓越中心,该集团是生物仿制药领域的先驱,是欧洲首批获得批准并向患者提供 epoetin 生物仿制药药物的公司之一。该公司在向欧洲患者提供生物仿制药方面拥有超过 15 年的经验。

“FDA 检查的积极结果是 STADA 对质量的坚定承诺以及我们扩大获得关键药物的使命的结果,”STADA 的首席技术官 Miguel Pagan 评论道。“这是 Norbitec 团队、STADA 全球职能部门以及包括 Nordmark 在内的重要合作伙伴之间真正的协作努力。我们期待继续在我们的欧洲制造网络中建立强大的能力,以支持我们不断发展的专业业务。”

Retacrit 是 FDA 批准的处方药,用于治疗透析和未透析患者因慢性肾病引起的红细胞数量低于正常水平(贫血);用于治疗 HIV 感染的称为齐多夫定的药物;在开始 Retacrit 后至少使用 2 个月的化疗;还可以减少接受择期、非心脏、非血管手术的患者对同种异体红细胞输注的需求。

STADA Arzneimittel AG 总部位于德国巴特菲尔贝尔。该公司专注于由消费者保健产品、仿制药和专业制药组成的三大支柱战略。

One BioMed 推出用于自动化高分子量 DNA 提取的 X8 HMW DNA Cartridge 试剂盒

分子生命科学公司 One BioMed 宣布推出 X8 HMW DNA Cartridge Kits,用于自动提取高分子量 DNA,用于长读长测序和基因组组装。X8 HMW DNA 试剂盒包含所有必要的试剂,由 OneTouch 仪器提供支持,是世界上第一个开箱即用的自动化平台,用于从细菌、植物等多种样品类型中提取 HMW DNA,细胞培养、组织和外周血单核细胞 (PBMC)。

长读长测序是第三代技术,可揭示短读长测序方法中的某些“盲点”,例如复杂结构变异的检测。然而,长读长测序需要分离高质量的 HMW DNA,这可能很难获得。大多数商业提取技术都会影响提取 DNA 的质量和长度,因为它们在劳动密集型工作流程中包括离心或涡旋和/或酒精沉淀等机械步骤。One BioMed 的专利 Xceler8 技术正在重新定义核酸提取,通过使用一种温和而快速的基于化学的方法,使用受控流体选择性地结合、温和地聚集和纯化完整的 DNA。专门制定的工作流程也是非挥发性和无乙醇的,

Xceler8 平台可确保从不同用户的各种样本类型中一致且可重复地提取高达 2 Mb 范围的 HMW DNA。纯化的 HMW DNA 适用于各种下游应用,包括长读长测序(Oxford Nanopore Technologies 和 Pacific Biosciences)和从头基因组组装。凭借随机访问的灵活性,Xceler8 解决方案还能够同时运行不同的协议,并能在短短 1 小时内高效处理多达 8 个样本。完全集成的即插即用自动化系统是寻求从各种样品类型中高度灵活和一致地提取 HMW DNA 的实验室的理想选择。

“我们很高兴推出新的 X8 HMW DNA 试剂盒。” One BioMed 的创始人兼首席执行官 Mi Kyoung Park 博士说。“该试剂盒扩展了新型 Xceler8 技术的工作流程和性能优势,使科学家能够从各种样品中高效提取 HMW DNA,用于各种下游应用。”

“长读长测序对基因组学产生了重大影响,而获得高质量数据的关键是获得丰富、完整的 HMW DNA。” 新加坡著名基因组学服务公司 Next Level Genomics 的首席技术官 David Klinzing 说。“One BioMed 的 Xceler8 解决方案是从不同样本中提取 HMW DNA 的最简单且性能最佳的解决方案之一,可以为 PacBio 系统等长读长测序应用生成非常高质量的数据。”

One BioMed 已与亚太地区经验丰富的分销商合作,并希望在年底前扩大其在 EMEA 的商业影响力。X8 HMW DNA Cartridge Kit 将于 2023 年 6 月开始发货。One BioMed 还计划在 2023 年第四季度推出用于从组织和病毒样本中提取 RNA 的试剂盒。One BioMed 是一家专注于通过创新促进人类健康的分子生命科学公司

。凭借两项获得专利的尖端分子诊断 (MDx) 平台技术:一种简单但最先进的 DNA/RNA 提取系统和光学传感,One BioMed 正在为生物医学研究人员和临床医生提供前所未有的切割-边缘工具。

Celularity 公布的 1 期数据显示,克罗恩病患者的 MLASC 疗法可能是治疗 IBD 和预防瘘管形成的一种治疗选择

Celularity Inc. (Celularity) 是一家开发胎盘来源的同种异体细胞疗法和生物材料产品的生物技术公司,它公布了对第一阶段数据的探索性分析结果,这些数据评估了基因和蛋白质特征的改变,这些改变与间充质细胞治疗引起的炎症和瘘管形成减少有关成年克罗恩病 (CD) 患者中的样贴壁基质细胞 (MLASC)。这些数据于 5 月 16 日至 20 日在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗协会第 26 届年会上公布。

在这项研究中,评估了两个患者组:对 MLASC 治疗有反应的患者 (n=12) 和接受安慰剂的患者 (n=12)。对于 24 名患者中的每一个,在治疗早期、治疗前基线、治疗后早期和治疗后后期提供了 mRNA 基因表达数据和蛋白质组学数据。

该分析的结果表明,在 CD 中,MLASC 治疗导致与炎症和瘘管形成相关的基因和蛋白质特征发生改变。该分析提供了对与 CD 严重程度相关的途径的一些深入了解,并表明血浆的基因和蛋白质谱分析可能有助于评估疾病严重程度和治疗反应。它还表明,MLASC 可能是一种潜在的治疗选择,既可以控制疾病,也可以重要地限制瘘管形成。

“克罗恩病对患者来说是一种毁灭性的疾病,我们相信这些数据有助于我们开始看到细胞疗法在其治疗中可能发挥的潜在作用,”Celularity 首席执行官兼董事长、医学博士、医学博士 Robert J. Hariri 说。和创始人。“此外,这些结果证实了我们决定在克罗恩病中推进我们的新型转基因同种异体胎盘衍生 MLASC APPL-01,这种候选细胞疗法有可能产生重大影响。Celularity 独特的技术平台基于我们使用产后胎盘作为细胞和生物材料的来源,从而在细胞和再生医学中实现独立但互补的产品机会。

克罗恩病(CD)是一种慢性特发性炎症性肠病。治疗的目标是控制炎症并诱导临床缓解并减少相关瘘管形成的发生率,这已被证明具有挑战性。由上皮-间质转化 (EMT) 引起的瘘管发生在多达 50% 的患者中,并且通常需要手术治疗。转化生长因子-β (TGF-ß) 是最重要的 EMT 诱导剂,因为它通过上皮细胞的丢失和间充质标记物的增加来调节侵袭。

MLASC 是专有的培养扩增的、未分化的间充质样贴壁基质细胞,来源于足月胎盘组织,具有免疫调节和抗炎特性。根据它们所处的环境,MLASC 会分泌多种因子,从而发挥旁分泌和自分泌作用,发挥营养、免疫调节和抗菌作用。

Celularity Inc. 总部位于新泽西州弗洛勒姆公园,是一家生物技术公司,通过开发同种异体冷冻保存的现成胎盘衍生细胞疗法,包括使用间充质样贴壁基质细胞的治疗方案,引领细胞和再生医学的下一步发展。 MLASCs)、用 CAR 改造的 T 细胞(CAR T 细胞),以及转基因和未改性的自然杀伤 (NK) 细胞。

中国 NMPA 批准拜耳 Kerendia 扩大适应症,用于广泛的 CKD 和 2 型糖尿病患者

拜耳宣布,中国国家药品监督管理局 (NMPA) 已批准 Kerendia(finerenone)的标签扩展上市许可,以纳入 III 期 FIGARO-DKD 研究的心血管(CV)结果。该研究表明,Kerendia 降低了广泛的 1-4 期 CKD 和 T2D 患者的 CV 事件风险。Kerendia(10 mg 或 20 mg)是一种非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂,现可用于降低成年 CKD 患者 eGFR 持续下降、终末期肾病、心血管死亡和因心力衰竭住院的风险与 T2D(伴有蛋白尿)相关。

关键 III 期 FIGARO-DKD 研究的结果在 2021 年欧洲心脏病学会 (ESC) 大会上公布,并同时发表在新英格兰医学杂志上。FIGARO-DKD 在大约 7,400 名患有 CKD 和 T2D 的患者中调查了 finerenone 与安慰剂以及标准治疗在降低 CV 发病率和死亡率方面的疗效和安全性。来自 FIGARO-DKD 的阳性数据表明,与安慰剂相比,finerenone 显着降低了成年 CKD 和 T2D 患者心血管事件的风险。

“慢性肾脏病的早期干预对于延缓疾病进展至关重要,”中国南京医学院南京鼓楼医院内分泌科朱大龙教授说。“慢性肾脏病是糖尿病最常见的并发症之一,也是心血管疾病的独立危险因素。2 型糖尿病患者应由医生定期检测尿液中的白蛋白,一旦确诊,应进行综合治疗,以降低心血管并发症和死亡的风险。III 期 FIGARO-DKD 研究包括各种疾病严重程度的患者,包括与 T2D 相关的 1-4 期 CKD 患者。Kerendia 的标签扩展为临床医生和患者提供了早期治疗的有效选择。”

“中国有相当大的糖尿病负担。2021 年,中国有 1.41 亿成年人患有糖尿病,面临患 CKD 等严重并发症的风险。多达 40% 的 2 型糖尿病患者会发展为 CKD,因此医生应定期监测他们是否出现肾脏疾病的最早迹象,”拜耳制药部首席医疗官 Michael Devoy 博士说。“今天宣布的中文标签更新认可 Kerendia 作为一种基石治疗药物,为医生提供了一条独特的途径来保护与 2 型糖尿病相关的慢性肾病患者免受进一步的肾脏损害和心血管事件。”

盐皮质激素受体 (MR) 过度激活会导致 CKD 进展和 CV 损伤,这可能由代谢、血液动力学或炎症和纤维化因素驱动。针对替代途径,Kerendia 提供保护,因为它选择性地结合 MR 受体,阻止 MR 过度激活的有害影响。

基于 FIDELIO-DKD III 期研究的积极结果,Kerendia 于 2022 年 6 月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的首次上市许可,用于治疗 CKD(eGFR = 25 至 75 mL/min/1.73 m2 伴白蛋白尿)与成人 2 型糖尿病相关,以降低 eGFR 持续下降和终末期肾病的风险。基于 III 期 FIDELIO-DKD 和 FIGARO- DKD 研究。

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