加拿大卫生部已发布合规通知 (NOC)，批准 Beyfortus (nirsevimab) 在第一个 RSV 季节期间预防新生儿和婴儿的呼吸道合胞病毒 (RSV) 下呼吸道疾病 (LRTD)，以及 24 个月以下的儿童在第二个 RSV 季节仍然容易感染严重 RSV 疾病的年龄段。

RSV 是一种常见且具有高度传染性的季节性呼吸道病毒，几乎可以感染所有两岁以下的儿童。RSV 通常引起轻微症状，但可引起严重疾病，包括可能导致住院甚至死亡的细支气管炎和肺炎。该病毒在冬季最常见，但在该国某些地区可能更早开始或持续更长时间。RSV 是婴儿住院的主要原因（约 79%），包括没有潜在健康问题的足月婴儿。

医学博士、FRCPC、DipABPed、多伦多大学儿科副教授、美国儿科委员会认证和多伦多社区儿科医生 Steven Moss 博士说：“呼吸道合胞病毒严重影响我在社区和社区照顾的婴儿和儿童。医院设置。我很高兴听到 nirsevimab 获得加拿大卫生部的批准。”

该批准基于 Beyfortus 临床开发计划，该计划涵盖三个关键的后期临床试验，包括最近发表在《新英格兰医学杂志》上的 3 期 MELODY 试验的结果。

赛诺菲加拿大疫苗医学事务负责人 Jason Lee 说：“今天是 RSV 预防的历史性日子，因为数十年的研究和开发最终使加拿大批准了针对 RSV 疾病的首次免疫接种。Beyfortus，使用长效 mAB 设计将有助于满足 RSV 预防方面尚未满足的巨大需求，为父母提供在第一个 RSV 季节保护婴儿的选择。”

赛诺菲致力于在即将到来的 2023/2024 RSV 季节为新生儿和婴儿提供 Beyfortus。

RSV 是婴儿 LRTD 的最常见原因，包括毛细支气管炎和肺炎。在加拿大，RSV 是导致婴儿住院的主要原因，2 岁以下儿童因 RSV 住院的可能性是流感的 14 倍。所有婴儿都有发生严重 RSV 感染的潜在风险。大多数 RSV 住院发生在足月出生的健康婴儿身上。RSV 还给卫生系统带来负担，大多数住院婴儿需要补充氧气，有些需要入住 ICU。

Beyfortus 经加拿大卫生部批准用于在第一个 RSV 季节预防新生儿和婴儿的呼吸道合胞病毒（ RSV ）下呼吸道疾病，以及在第二个 RSV 季节仍然容易感染严重 RSV 疾病的 24 个月以下儿童.

Beyfortus 是一种免疫剂和长效抗体，专为所有婴儿设计，从出生到第一个 RSV 季节，单剂即可预防 LRTD，由赛诺菲和阿斯利康联合开发。

Beyfortus 的开发旨在通过一种抗体为新生儿和婴儿提供直接的 RSV 保护，以帮助预防由 RSV 引起的 LRTD。单克隆抗体不需要激活免疫系统来帮助及时、快速和直接地预防疾病。

2017 年 3 月，赛诺菲和阿斯利康达成协议开发和商业化 Beyfortus。根据协议条款，阿斯利康领导开发和制造活动，赛诺菲领导商业化活动。

赛诺菲 (Sanofi) 是一家创新型全球医疗保健公司，其宗旨只有一个：我们追求科学奇迹，改善人们的生活。

Cedars-Sinai 研究人员正在开发一种使用工程干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和视网膜色素变性的新方法，最终可能会导致个性化治疗。

新方法使用源自人类诱导多能干细胞 (iPSC) 的细胞，这些细胞可再生且可扩展，还可以延缓啮齿动物中这些神经退行性疾病的进展。

这项发表在《干细胞报告》(Stem Cell Reports) 杂志上的研究标志着朝着为患有这些目前无法治愈的虚弱疾病的人提供更加个性化的治疗迈出了重要的第一步。

Cedars-Sinai 执行董事 Clive Svendsen 博士说：“在过去，我们使用来自人脑组织的神经祖细胞的扩大种群与基因疗法相结合，为 ALS 患者开发新疗法取得了巨大成功。”再生医学研究所理事会和生物医学科学与医学教授。

该团队之前表明，神经祖细胞可以被设计成产生一种叫做神经胶质细胞系衍生的神经营养因子 (GDNF) 的蛋白质，它有助于维持患病的神经元。

在最近完成的一项试验中，该产品被安全地移植到 ALS 患者的脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可以存活并产生关键的 GDNF 蛋白超过三年，从而有可能保护在 ALS 中死亡的运动神经元。这些神经祖细胞也用于正在进行的视网膜色素变性试验。

“然而，我们在诊所使用的细胞系来自单一来源，最终会用完。我们只是没有无穷无尽的产品，”Svendsen 说，他也是 Cedars-Sinai 的 Kerry 和 Simone Vickar 家庭基金会再生医学特聘主席。“诱导性多能干细胞提供了一种可再生资源，使我们能够开发出一种更具可持续性的产品，这种产品经过改造可以释放强大的生长因子。”

科学家们正在寻找细胞和基因疗法在治疗各种疾病方面大有希望，包括难以治疗的神经退行性疾病，如 ALS 和色素性视网膜炎。移植后，干细胞产生支持细胞，释放工程药物为退化的神经元提供支持。然而，可能阻碍这些疗法广泛使用和商业化的限制包括组织可用性不足和患者对细胞的潜在排斥。

斯文森实验室的项目科学家、该研究的共同第一作者 Alexander Laperle 博士说：“通过改造患者自身的细胞，然后将其转化为精准医学疗法，能够最大程度地减少免疫相互作用，这具有非常大的潜力。”

为了测试基于 iPSC 的疗法，该团队设计了 iPSC 衍生的神经祖细胞来产生 GDNF，以查看它是否可以用于治疗导致神经系统细胞死亡的疾病，例如 ALS 和视网膜退化。

研究人员发现，将这些 iPSC 衍生的神经祖细胞放入患有视网膜变性的啮齿动物的眼睛中，可以保护眼睛中支持视力的细胞。

当该团队将相同的细胞移植到患有 ALS 的啮齿动物的脊髓中时，他们发现这些细胞有助于保护控制运动的脊髓细胞。他们还发现，这些细胞是安全的，移植到动物体内几个月后不会引起肿瘤或其他问题。  

“我们看到细胞存活下来并融入了脊髓，”共同第一作者、斯文森实验室的博士后研究员亚历山德拉莫塞尔博士说。“它们还主要形成了星形胶质细胞，它们是保护性和支持性细胞，我们发现它们继续产生 GDNF。最重要的是，它们不会形成肿瘤。”

“我们已经成功地表明，我们可以开发出能够稳定产生 GDNF 的人类 iPSC，作为一种有前途的未来细胞和基因疗法，”Laperle 说。

Moser 指出，虽然研究结果显示出希望，但还需要更多的临床前研究来确定最佳治疗水平。该团队目前正在寻找改善这些细胞扩张和该过程可扩展性的方法。

这篇论文还将成为《干细胞报告》关于 iPSC 产品临床转化的特刊的一部分，该特刊计划于 2023 年 7 月出版。

GlobalData 表示，随着来自赛诺菲（印度）的甘精胰岛素组合 soliquoa 等品牌胰岛素在印度上市，由于 T2D 胰岛素市场的价格敏感性，它们将面临现有胰岛素和即将推出的生物仿制药的激烈竞争和分析公司。

赛诺菲（印度）最近获得了中央药品标准控制组织（CDSCO）的上市许可，用于 soliqua（甘精胰岛素和利西拉来重组固定剂量组合）作为肥胖和 2 型糖尿病（T2D）成人饮食和运动的辅助手段，对口服或注射疗法控制不充分的人。

根据 GlobalData 的 Pharma Intelligence Center，2022 年印度诊断出 8010 万例 T2D 流行病例。目前印度 T2D 市场的管线中只有一个创新胰岛素，即 Biocon 的口服胰岛素 tregopil，它处于 III 期，还有四种处于不同临床开发阶段的胰岛素生物仿制药。

值得注意的是，口服胰岛素有望提高患者的依从性并显着降低胰岛素的成本，因此，如果试验成功，它可能会改变整体市场动态。

GlobalData 的制药分析师 Anupama Mishra 评论道：“印度的 T2D 胰岛素市场由诺和诺德和赛诺菲等跨国制药公司主导。

目前，印度有 15 种用于治疗 T2D 和 1 型糖尿病的胰岛素制剂上市。最近推出的 Soliqua 将与现有的胰岛素品牌形成激烈竞争。

“此外，目前印度正在研发用于治疗 T2D 的几种生物仿制药胰岛素，由于成本较低，预计它们将对领先品牌胰岛素的市场份额构成重大威胁。因此，品牌胰岛素需要在易于管理或创造负担得起的定价替代品方面脱颖而出，以在价格敏感的市场中获得市场份额，”Mishra 说。  

Soliqua 以固定比例组合（10-40 和 30-60）的甘精胰岛素和利西拉来作为预装笔每天给药一次。据报道，在包括印度患者在内的全球 Solimix 研究中，与每天两次的预混胰岛素相比，soliqua 能够显示出体重减轻和低血糖的情况。

Mishra 补充说：“随着印度中产阶级的可支配收入激增，以及对 T2D 的认识不断提高，预计患者将更喜欢有效的品牌胰岛素。尽管如此，品牌胰岛素产品很可能会遇到市场准入障碍，因此，它们必须合理定价才能更深入地渗透到这个价格敏感的市场。”

罗氏宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）联合利妥昔单抗（rituximab）、环磷酰胺、多柔比星和强的松（R-CHP）用于治疗先前未经治疗的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)，未另行指定 (NOS) 或高级 B 细胞淋巴瘤 (HGBL)，并且国际预后指数 (IPI) 评分为 2 或更高。FDA 的这一决定将加速批准 Polivy 与苯达莫司汀和 Rituxan 联合治疗至少两种先前治疗后的复发或难治性 (R/R) DLBCL 转变为常规批准。

DLBCL 是一种侵袭性、难以治疗的疾病，是美国最常见的非霍奇金淋巴瘤。预计到 2023 年，美国将有大约 31,000 人被诊断出患有 DLBCL。在过去的二十年中，在改善先前未经治疗的 DLBCL 患者预后方面取得的进展有限。虽然许多患者对初始治疗有反应，但 10 名 DLBCL 患者中有多达 4 名患者没有反应或复发。对于接受标准护理、MabThera/Rituxan 加环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松 (R-CHOP) 初始治疗的患者，大多数复发发生在开始治疗后的两年内，并且大多数需要后续治疗的患者结果不佳。

“近 20 年来，新诊断的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者可以使用新的治疗方案，”罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人、医学博士 Levi Garraway 说。“今天 FDA 决定在这种情况下批准 Polivy 与 R-CHP 联合使用，这带来了一种急需的新治疗选择，它可能会改善预后并为许多患有这种侵袭性淋巴瘤的患者带来其他好处。”

FDA 批准 Polivy 加 R-CHP 用于 DLBCL 的一线治疗是基于 POLARIX 的关键数据，POLARIX 是一项国际 III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，证明了具有统计学意义和临床意义的改善PFS 与 R-CHOP 相比。与 R-CHOP（n=439；风险比 [HR] 0.73；95% 置信区间 [CI]）相比，Polivy 加 R-CHP (n=440) 的疾病进展、复发或死亡风险降低了 27%： 0.57–0.95；p<0.02）。Polivy 加 R-CHP 与 R-CHOP 的安全性相当，包括 3-4 级不良事件（AEs；57.7% 对 57.5%）、严重 AEs（34.0% 对 30.6%）、5 级 AEs（3.0%）的发生率% 对 2.3%），以及导致剂量减少的 AE（9.2% 对 13.0%）。最常见的不良事件是周围神经病变、恶心、疲劳、腹泻、便秘、脱发和粘膜炎。最常见的 3-4 级 AE 是淋巴细胞减少症和中性粒细胞减少症。

该批准是在 FDA 肿瘤药物咨询委员会 (ODAC) 以 11 票对 2 票赞成 Polivy 与 R-CHP 联合用于先前未治疗的 DLBCL 之后进行的。包括欧盟、英国、日本、加拿大和中国在内的 70 多个国家/地区已批准这种 Polivy 组合用于治疗先前未经治疗的 DLBCL 成年患者。Polivy

在 BeatO 在德里 NCR 地区组织的免费糖尿病筛查营中接受测试的人中，有超过 35% 的人被发现血糖水平不受控制。在 BeatO 营地参加测试的人中有 84% 不知道自己的糖尿病状况，其中三分之一的人血糖水平不受控制。

BeatO——一个全面的数字糖尿病护理平台一直在全国首都的 Pitampura、Rohini、Lawrence Road、Noida 等地区开展免费的糖尿病训练营，自 3 月以来已经通过这些训练营对 20,000 多人进行了测试2023.

惊人的数字令人大开眼界，即未被发现的糖尿病和人们对德里 NCR 的血糖水平缺乏认识。超过 200 mg/dl 或更高的随机血糖测试表明您患有糖尿病。在不受控制的血糖水平 <90 mg/dl 或 >160 mg/dl 的所有（随机）测试人员中，80% 属于 36 岁及以上年龄组，20% 的人低于36岁的人有不受控制的读数。

根据分析后的数据，46 岁及以上的女性中有 45% 的血糖水平不受控制，46 岁及以上的男性中有 43% 的血糖水平也不受控制，这表明大多数人存在高血糖症。未检测到的高血糖或持续高血糖，即使不严重，也会导致影响眼睛、肾脏、神经和心脏的健康问题。

BeatO 确保他们的认证糖尿病教育者出现在这些训练营中，为那些没有准备或对测试结果感到苦恼并有问题需要解决的人提供现场咨询。教育工作者就如何采取正确的步骤来控制血糖水平和避免糖尿病及其相关并发症提供适当的指导和建议。这些营地还提供饮食、运动和生活方式咨询。

即使是知道自己糖尿病状况的人也显示出高读数或失控读数，近一半的糖尿病前期患者的读数超出范围。在已经知道自己患有 1 型或 2 型糖尿病的人中，超过 60% 的读数超出范围，表明他们没有遵循适当的坚持来控制血糖水平。

BeatO 的首席执行官兼创始人高塔姆乔普拉 (Gautam Chopra) 对此发表评论说：“德里是整个国家的一面镜子。BeatO 坚信糖尿病护理和管理是充分认识和及时检测的结果。糖尿病前期已成为一个巨大的问题，尤其是在年轻人中。作为一种无症状的情况，有必要加倍努力以识别患有糖尿病前期的个体。早期筛查和及时发现糖尿病前期对于对抗这种情况变得越来越重要。”

BeatO 一直在德里组织免费的糖尿病营地，以提高人们对常规血糖检测的认识。为了传播对糖尿病护理和管理的认识，BeatO 将继续在国家首都的地区举办营地，并寻求与企业、RWA 和机构的合作伙伴关系。该数据基于对德里 NCR 的 20,000 多人进行的测试的回顾性数据分析，这些人自愿在无 BeatO 糖尿病营地检查了随机血糖水平。

根据 BeatO 的首席临床官 Navneet Agrawal 博士的说法，糖尿病的高发病率和不断增加的风险在很大程度上归因于不健康的生活方式。此外，德里近年来经历了快速的城市化进程，导致生活方式发生了变化。这导致了更高的糖尿病患病率。大量摄入垃圾食品、含糖饮料和加工食品，再加上久坐不动的生活方式导致很少或根本没有身体活动，是德里糖尿病病例激增的主要原因。

研究表明，印度近 57% 的成人糖尿病患者未被确诊。目前，估计有 2520 万成年人糖耐量受损，预计到 2045 年这一数字将增加到 3570 万。为了帮助提高人们对糖尿病的认识并在首都进行早期筛查，BeatO 正在定期组织免费的德里 NCR 的糖尿病检查营。

Gamida Cell Ltd.，一家致力于将细胞转化为强大疗法的细胞疗法先驱，宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Gamida Cell 的同种异体细胞疗法 Omisirge (omidubicel-onlv)，用于成人和儿童患者12 岁及以上患有血液系统恶性肿瘤，计划在清髓性调节后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间和感染的发生率。

Omisirge 获得了 FDA 的突破性治疗指定、优先审评和孤儿药物指定，反映出干细胞移植对额外供体来源的需求未得到满足。这是第一个在全球随机 3 期临床研究的基础上获得批准的同种异体干细胞移植疗法。

Gamida Cell 总裁兼首席执行官 Abbey Jenkins 表示：“ FDA 批准 Omisirge 是治疗血液系统恶性肿瘤患者的一项重大进步，我们认为这可能会增加干细胞移植的机会，并有助于改善患者的预后。” “我们感谢所有临床医生、患者和整个 Gamida Cell 团队，没有他们就不可能获得批准。我们也承认 FDA 在支持开发 Omisirge 和其他创新的、可能挽救生命的细胞疗法方面为癌症和其他严重疾病患者发挥的关键作用。”

在一项全球性、随机的 3 期临床研究中，Omisirge 证明在意向治疗人群中中性粒细胞恢复的中位时间为 12 天，而标准脐带血为 22 天 (p<0.001)。1 2/3 级细菌的发生率Omisirge 组 39% 的患者和标准脐带血组 60% 的患者在移植后 100 天内发生 3 级或 3 级真菌感染。完整的 3 期临床研究结果可在美国血液学会官方期刊《Blood》中获得。Omisirge 的安全性与清髓性调节后异基因造血干细胞移植的预期不良事件一致。在因任何疾病接受 Omisirge 治疗的 117 名患者中，47% 的患者发生输注反应（15% 发生 3 级或 4 级），

Omisirge 3 期研究中超过 40% 的患者具有种族和民族多样性，这凸显了 Omisirge 可能在多大程度上有助于解决干细胞移植中的健康差异。

“Omisirge 的获批是造血干细胞移植领域的一项重大进展，”国家骨髓捐赠计划 (NMDP)/Be The Match 的首席医疗官 Steven M. Devine 医学博士说。“黑人或非裔美国人患者只有 29% 的机会通过供体登记找到匹配，而白人患者有 79% 的机会。3 将 Omisirge 添加为新的供体来源可能有助于增加获得干细胞移植的机会对于来自不同种族或民族背景的患者，他们很难在登记处找到完全匹配的捐赠者。”

同种异体造血干细胞移植为血液系统恶性肿瘤提供了一种潜在的治疗选择，包括急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性髓细胞白血病和骨髓增生异常综合征。同种异体移植使用来自捐赠者而非接受者的细胞。

Omisirge 的制造是为了利用专有的烟酰胺 (NAM) 技术增强和扩大祖细胞的数量。这个过程产生富集的造血祖细胞，从而保持它们的干性，归巢到骨髓并保留植入能力。

Omisirge 在 Gamida Cell 位于以色列 Kiryat Gat 的最先进、获得完全许可的 GMP 制造工厂生产。Omisirge 预计将在生产开始后 30 天内交付给移植中心。Gamida Cell Assist 是安排

默克公司，在美国和加拿大以外被称为 MSD，公布了 KEYNOTE-966 期 3 期试验的结果，该试验调查了默克公司的抗 PD-1 疗法 Keytruda 与标准护理化疗（吉西他滨和顺铂）相结合的首个-晚期或不可切除胆道癌 (BTC) 患者的一线治疗。

试验结果显示，与单独化疗相比，Keytruda 方案对这些患者的总生存期（OS）有统计学意义和临床意义的改善。这些数据在美国癌症研究协会 (AACR) 2023 年年会的临床试验全体会议上公布（摘要#CT008），被选入 AACR 新闻节目并同时发表在《柳叶刀》杂志上。结果也正在与全球监管机构共享。

“胆道癌在世界范围内的发病率正在上升，不幸的是，大多数患者在晚期被诊断出患有这种破坏性癌症，此时五年生存率低于 5%，”胆道癌教授 Robin Kate Kelley 博士说。加州大学旧金山分校血液学/肿瘤学系临床医学。“这项试验表明，将 Keytruda 添加到化疗中有可能延长这些患者的生命。”

中位随访 25.6 个月（范围 18.3-38.4）后，与单独化疗相比，Keytruda 联合化疗可将死亡风险降低 17%（HR=0.83 [95% CI，0.72-0.95]；p=0.0034）对于这些患者。Keytruda 方案的中位 OS 为 12.7 个月（95% CI，11.5-13.6），而单独化疗为 10.9 个月（95% CI，9.9-11.6）。Keytruda 方案的一年 OS 率为 52%，而单独化疗为 44%；两年 OS 率分别为 24.9% 和 18.1%。各亚组的 OS 结果大体一致。

Keytruda 在该试验中的安全性与之前报道的研究中观察到的一致。70% 接受 Keytruda 方案的患者和 69% 接受单独化疗的患者发生了 3-4 级治疗相关不良事件 (TRAEs)；TRAE 分别导致八名 (2%) 和三名 (1%) 患者死亡。没有发现新的安全信号。7% 的接受 Keytruda 方案的患者和 4% 接受单独化疗的患者发生了 3-4 级免疫介导的不良事件（AEs）；免疫介导的 AE 导致一名接受 Keytruda 方案的患者 (<1%) 死亡。

“基于这些结果，我们希望扩大 Keytruda 联合化疗的使用，作为一线免疫治疗选择，适用于可能受益和需要新治疗选择以帮助他们延长寿命的适当胆道癌患者， ”默克研究实验室全球临床开发副总裁 Scot Ebbinghaus 博士说。“这些结果也表明我们致力于改善患有不同类型胃肠道癌症（包括肝胆肿瘤）的患者的预后。我们期待与监管机构讨论这些数据。”

默克（Merck）公司有一个广泛的临床开发计划，评估可瑞达（Keytruda）作为单一疗法和联合治疗多种胃肠道癌症，包括肝胆癌、胃癌、食管癌、胰腺癌和结直肠癌。在肝癌方面，Keytruda 正在 KEYNOTE-937 研究中评估早期肝细胞癌 (HCC) 以及在 LEAP-012 研究中与 Lenvima（lenvatinib，与 Eisai 合作）和经动脉化疗栓塞术 (TACE) 联合使用.

Keytruda 的这一临床开发计划还包括一线晚期人类表皮生长因子受体 2 (HER2) 阳性胃癌的 KEYNOTE-811，HER2 阴性胃或胃食管交界处腺癌的 KEYNOTE-859，以及早期-阶段胃癌。在 LEAP-014 研究中的晚期/转移性食管癌和 LEAP-015 研究中的胃癌中，Keytruda 与

医学专家指出，帕金森病是第二常见的退行性疾病，从无法治愈的疾病发展到治疗可以帮助人们维持接近正常的生活质量，这一点已经走了很长一段路。

帕金森病不再预示着身体能力极其有限的未来。目前，我们正在寻找可以为帕金森病患者提供治愈方法的未来。尽管这可能还需要几十年的时间，但新药物流水线的变化趋势很多，这预示着未来可用的疗法。班加罗尔帕金森病和运动障碍专家 Prashanth LK 博士说，我们正慢慢从左旋多巴、普拉克索、阿扑吗啡、深部脑刺激等对症疗法转向精准医学。

在最近的每年 4 月 11 日世界帕金森病日之际，今年的主题是每六个月诊断一次这种疾病。

新德里 Primus 超级专科医院神经科学主任 Ravindra Shrivastava 博士说，处方药是神经科医生治疗帕金森病的首选。如果药物无法缓解症状，那么使用脑起搏器进行手术干预和深部脑刺激是其他可行的缓解方法。

Prashanth 博士指出，涉及根据每个人的基因突变对其进行治疗的精准医学对帕金森病起到了推波助澜的作用。更新的疗法正在研发中，以解决患有导致帕金森病的 LRRK2 突变、GBA 突变的患者的问题。那些具有这些基因突变的人有望在不久的将来获得更好的治疗方法。

此外，研究人员还致力于解决导致产生多巴胺的细胞丢失的神经炎症变化。用于这一概念的试验药物包括 c-Abl 和其他正在积极研究的免疫调节剂。Prashanth 博士说，我们确实希望在不久的将来，随着基于药物基因组学的更新疗法的出现，帕金森病的治疗将会发生巨大变化。