美国 FDA 批准 Ascendis Pharma 的 Skytrofa 用于治疗小儿生长激素缺乏症

Ascendis Pharma 宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)用于治疗一岁及以上体重至少 11.5 公斤(25.4 磅)且因分泌不足导致生长障碍的儿科患者。内源性生长激素(GH)。

作为每周一次的注射剂,Skytrofa 是第一个 FDA 批准的产品,它通过一个多星期的持续释放来提供生长激素(生长激素)。

“今天的批准代表了 GHD 儿童及其家人的一个重要的新选择,他们现在将有一个每周一次的治疗选择。在关键的头对头临床试验中,与 somatropini 相比,每周一次的 Skytrofa 在第 52 周显示出更高的年化身高速度,”德克萨斯州沃思堡的临床调查员和儿科内分泌学家 MBBCh.、MRCPI 的 Paul Thornton 说。“这种每周一次的治疗可以减轻治疗负担,并有可能取代 30 多年来一直是护理标准的每日生长激素疗法。”

生长激素缺乏症是一种严重的以身材矮小和代谢并发症为特征的孤儿病。在 GHD 中,垂体不会产生足够的生长激素,这不仅对身高很重要,而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。

批准包括新的 Skytrofa 自动注射器和药筒,首次从冰箱中取出后,家庭可以将药物在室温下储存长达六个月。通过每周注射一次,患者从每天注射转换为每年注射天数最多可减少 86%。

“Skytrofa 是第一个使用我们创新的 TransCon 技术平台的产品,我们从设计阶段到非临床和临床开发、制造和设备优化,再到患者。Ascendis Pharma 总裁兼首席执行官 Jan Mikkelsen 说:“它反映了我们通过在多个治疗领域开发高度差异化的专有产品管道来解决未满足的医疗需求的承诺和奉献精神。” “我们感谢患者、护理人员、临床医生、临床研究人员和我们的员工,他们都为将这种新的治疗方案带给美国的 GHD 儿童做出了贡献。”

在 Skytrofa 的商业化方面,该公司致力于提供一整套患者支持计划,包括教育家庭了解 Skytrofa 的正确注射程序,作为第一个每周一次的 GHD 儿童治疗方法。

“患者及其家人现在可以选择每周一次的生长激素治疗,这真是太好了,” MAGIC 基金会的首席执行官兼联合创始人玛丽安德鲁斯说,该基金会是内分泌健康、宣传、教育、和支持。“在我们的孩子中,GHD 经常被忽视和治疗不足,管理它对家庭来说可能具有挑战性。我们对这个消息感到兴奋,因为治疗 GHD 很重要,而且孩子们的成长时间很短。”

FDA 批准 Skytrofa 是基于 3 期 heiGHt 试验的结果,这是一项为期 52 周的全球、随机、开放标签、活性对照、平行组试验,将每周一次的 Skytrofa 与每日生长激素(Genotropin)进行比较161 名未经治疗的 GHD 儿童。主要终点是每周 Skytrofa 和每日 hGH 治疗组在 52 周时的 AHV。其他终点包括不良事件、注射部位反应、抗 hGH 抗体的发生率、年化身高速度、身高 SDS 的变化、患有 IGF-1 SDS 的受试者比例(0.0 至 +2.0)、<3 岁受试者的 PK/PD ,以及对 Skytrofa 的偏好和满意度。

在第 52 周时,AHV 的治疗差异为 0.9 厘米/年(Skytrofa 为 11.2 厘米/年,而每日生长激素为 10.3 厘米/年),具有 95% 的置信区间 [0.2, 1.5] 厘米/年。在这项试验中,Skytrofa 达到了 AHV 的非劣效性的主要目标,并进一步证明了在第 52 周时,lonapegsomatropin 与每日生长激素相比具有更高的 AHV,安全性相似,在初治的 GHD 儿童中。

没有报告与 SKYTROFA 相关的严重不良事件或停药。儿科患者最常见的不良反应 (= 5%) 包括:感染、病毒 (15%)、发热 (15%)、咳嗽 (11%)、恶心和呕吐 (11%)、出血 (7%)、腹泻 ( 6%)、腹痛 (6%)、关节痛和关节炎 (6%)ii。此外,该研究的两个组都报告了短暂的、非中和性抗 hGH 结合抗体的低发生率,并且没有持续性抗体的病例。

Skytrofa 是一种每周一次的前药,旨在在一周内提供生长激素。释放的生长激素与每日生长激素具有相同的 191 个氨基酸序列。

Skytrofa 一次性预装药筒有九种剂量强度,可提供方便的剂量灵活性。它们仅设计用于 Skytrofa 自动注射器,并可在室温下储存长达六个月。Skytrofa 对未接受过治疗的患者和从每日生长激素转换的患者的推荐剂量为 0.24 mg/kg 体重,每周给药一次。可以根据孩子的体重和胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) SDS 调整剂量。

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