美国首位患者接受自体干细胞疗法治疗干性 AMD

在美国国立卫生研究院 (NIH),一个外科团队成功地植入了一块由患者细胞制成的组织,目的是治疗晚期“干性”年龄相关性黄斑变性 (AMD),也称为地理萎缩。干性 AMD 是美国老年人视力丧失的主要原因,目前尚无治疗方法。

作为临床试验的一部分,该患者接受了该疗法,该试验是美国第一个使用来自患者衍生的诱导多能干 (iPS) 细胞的替代组织的临床试验。该手术由约翰霍普金斯医学院威尔默眼科研究所眼科副教授 Amir H. Kashani 医学博士在 NEI 临床医师 Shilpa Kodati 医学博士的协助下进行。该程序在马里兰州贝塞斯达的 NIH 临床中心进行,正在进行 1/2a 期临床试验,以确定治疗的安全性。

这种 iPS 细胞衍生疗法是由美国国立卫生研究院 (NIH) 下属国家眼科研究所 (NEI) 高级研究员 Kapil Bharti 博士领导的眼部和干细胞转化研究组团队与 Fujifilm Cellular Dynamics Inc. 合作开发的。和 Opsis Therapeutics,总部位于威斯康星州麦迪逊。NEI 临床前团队测试了这种细胞疗法的安全性和有效性。这种细胞疗法的临床级制造在美国国立卫生研究院临床中心输血医学系细胞工程中心进行。

这项手术是 NEI 10 年研发的结晶。在 NIH 实验室中,患者的血细胞被转化为 iPS 细胞,它几乎可以变成体内任何类型的细胞。在这种情况下,它们被编程为视网膜色素上皮 (RPE) 细胞,这是一种在干性 AMD 的高级形式中退化的细胞类型。RPE 细胞滋养和支持视网膜中的光感受器。在 AMD 中,RPE 的缺失会导致感光器的缺失,从而导致视力丧失。这项工作得到了 NIH 共同基金和 NEI 校内资金的支持。

NEI 领导联邦政府通过视力研究消除视力丧失和提高生活质量的努力……推动创新、促进合作、扩大视力劳动力以及教育公众和主要利益相关者。

美国国立卫生研究院 (NIH) 是美国的医学研究机构,包括 27 个研究所和中心,是美国卫生与公众服务部的一个组成部分。NIH 是开展和支持基础、临床和转化医学研究的主要联邦机构,正在调查常见和罕见疾病的原因、治疗和治疗方法。

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