勃林格殷格翰 (Boehringer Ingelheim) 获得美国 FDA 批准,将 spesolimab 作为成人全身性脓疱型银屑病发作的治疗选择

勃林格殷格翰宣布,美国食品和药物管理局是第一个批准 spesolimab 作为成人全身性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的治疗选择的监管机构。 Spesolimab 在美国以 Spevigo 上市,是一种新型选择性抗体,阻断白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 的激活,这是一种免疫系统内的信号通路,被证明与 GPP 的发病机制有关。

“GPP 耀斑会极大地影响患者的生活,并导致严重的、危及生命的并发症,”医学博士、首席研究员和出版物作者、西奈山伊坎医学院临床治疗学院长 Mark Lebwohl 和 Eric J 说. 纽约沃尔德曼皮肤科。“对皮肤科医生和临床医生来说,spesolimab 的批准是一个转折点。我们现在有一种 FDA 批准的治疗方法,它可能有助于我们的患者产生影响,到目前为止,这些患者还没有任何批准的选择来帮助管理 GPP 耀斑。”

勃林格殷格翰负责人类制药业务的董事总经理 Carinne Brouillon 表示:“这一重要批准反映了我们为加快研究速度所做的成功努力,旨在更快地将创新疗法带给最需要帮助的人。” “我们认识到这种罕见的皮肤病对患者、他们的家人和护理人员的破坏性有多大。GPP 可能会危及生命,直到今天还没有特定的批准疗法来治疗破坏性的 GPP 耀斑。让我感到自豪的是,在 Spevigo 的批准下,我们现在可以为有需要的人提供第一个美国批准的治疗方案。”

FDA 对 spesolimab 的批准是基于关键的 EFFISAYIL 1 II 期临床试验的结果。在为期 12 周的试验中,GPP 发作的患者接受了 spesolimab 或安慰剂治疗。在试验开始时,大多数患者的脓疱密度很高或非常高,并且生活质量受损。一周后,与安慰剂(6%)相比,接受 spesolimab 治疗的患者中有 54% 未出现明显的脓疱(6%)。

除了美国的批准,spesolimab 目前正在接受其他几个监管机构的审查。迄今为止,spesolimab 已在美国、中国和台湾获得突破性治疗指定,在美国和中国获得优先审评,在美国、韩国、瑞士和澳大利亚获得孤儿药指定,在台湾获得罕见病指定和快速通道,用于治疗GPP 耀斑。欧洲药品管理局于 2021 年 10 月在 GPP 验证了 spesolimab 的上市许可申请,目前正在评估提交。

与斑块型银屑病不同的是,GPP 是一种罕见且可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病,其特征是疼痛、无菌的脓疱广泛爆发。鉴于这种情况非常罕见,识别症状可能具有挑战性,因此会导致诊断延误。

Spesolimab 是一种新型的人源化选择性抗体,可阻断白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 的激活,白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 是免疫系统内的一种信号通路,被证明与包括 GPP 在内的多种自身炎症性疾病的发病机制有关。

这是第一个专门针对 IL-36 途径治疗 GPP 耀斑的研究性治疗,该治疗已在一项统计动力、随机、安慰剂对照试验中进行了评估。Spesolimab 还在研究用于预防 GPP 耀斑和治疗其他中性粒细胞性皮肤病。

EFFISAYIL 1 (NCT03782792) 是一项为期 12 周的 II 期试验,调查 GPP 突然发作 (N=53) 的患者,以 2:1 的比例随机分配到单次 900 mg 静脉注射剂量的 spesolimab 或安慰剂。

一周后,用 spesolimab 治疗的患者中有 54% 没有出现可见的脓疱,而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为 6%。

一周后,66% 的接受 spesolimab 治疗的患者和 56% 的接受安慰剂的患者报告了不良事件。spesolimab 组和安慰剂组分别有 17% 和 6% 的患者报告了感染(第一周时)。6% 接受 spesolimab 治疗的患者报告了严重的不良事件(第一周)。

GPP 是一种罕见的、异质性且可能危及生命的中性粒细胞皮肤病,在临床上与斑块型银屑病不同。GPP 是由中性粒细胞(一种白细胞)积聚在皮肤中引起的,导致全身疼痛、无菌的脓疱。临床过程各不相同,一些患者患有复发性疾病并伴有反复发作,而另一些患者则患有持续性疾病并伴有间歇性发作。虽然 GPP 耀斑的严重程度可能会有所不同,但如果不及时治疗,它们可能会因败血症和多系统器官衰竭等并发症而危及生命。这种慢性全身性疾病对患者的生活质量产生重大影响,并增加了医疗保健负担。GPP 在不同地理区域的患病率各不相同,受影响的女性多于男性。

GPP 耀斑可导致住院并伴有严重并发症,包括心力衰竭、肾衰竭和败血症,而这些耀斑的不可预测性和严重程度极大地影响了一个人的生活质量。

勃林格殷格翰通过加大对研发 (R&D) 的投资、加速开发其管道和业务发展机会,取得了强劲的发展势头。该公司已在 2022 年上半年完成了 11 项研发合作和许可交易,重点关注蛋白质降解剂、抗菌素耐药性、再生医学、肿瘤学和数据科学等新模式。

勃林格殷格翰已预留 250 亿欧元用于研发投资,另外 70 亿欧元用于未来五年的新生产技术。该公司预计到今年年底进行八项有效的人用药物注册试验,到 2027 年有可能为患者带来 15 种新产品。

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