美国 FDA 批准 Enzyvant 的 Rethymic,一种针对儿童先天性无胸腺的一次性再生组织疗法

Enzyvant 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Rethymic(同种异体处理的胸腺组织-agdc),这是一种基于一次性再生组织的疗法,用于先天性无胸腺儿童患者的免疫重建。

“长期以来,家庭面临的现实是,接受支持治疗的小儿先天性无胸腺症患者的残酷旅程只会以悲剧收场。FDA 批准 Rethymic 将帮助患者在临床研究之外获得这种迫切需要的疗法,” Enzyvant 首席执行官 Rachelle Jacques 说。“我们非常感谢参与临床试验的 105 名患者、他们的家人以及为这一开创性的再生医学研究计划做出贡献的所有利益相关者。”

小儿先天性无胸腺症极为罕见,在美国估计每年约有 17 至 24 例活产。患有这种疾病的儿童出生时没有胸腺,因此具有严重的免疫缺陷、危及生命的免疫失调,并且对潜在的致命感染高度敏感。仅靠支持性护理,患有先天性无胸腺症的儿童通常会在两三岁时死亡。

“这种疗法是超过 25 年研究的结果,旨在提高以前几乎没有希望的患者的生存率,”Rethymic 临床试验首席研究员、儿科和免疫学教授 Louise Markert 医学博士说在杜克大学医学院。“我们的研究计划每天都受到 FDA 批准的治疗这种破坏性疾病的先天性无胸腺症儿童存在的可能性的启发。”

凭借 FDA 的批准,Enzyvant 已获得罕见儿科疾病计划下的优先审查券 (PRV)。

从 1993 年到 2020 年,十项前瞻性单臂、开放标签研究构成了 Rethymic 数据集的基础。根据 10 个机构审查委员会 (IRB) 批准的协议之一,105 名患者接受了 Rethymic 手术植入。95 名患者包括在功效分析集 (EAS) 中,105 名患者包括在安全性分析集中。

分析生存率,最长的随访期为 25.5 年。在 EAS 中,Kaplan-Meier 估计的一年生存率 (95% CI) 为 77% (0.670-0.841),两年为 76% (0.658-0.832)。对于植入后一年仍存活的患者,Kaplan-Meier 估计的长期生存率为 94%,中位随访时间为 10.7 年。对于临床试验中的患者,在植入 Rethymic 后 6、12 和 24 个月时,使用流式细胞术测量了初始 T 细胞水平。临床试验中的患者开始时只有很少的初始 T 细胞,但初始 CD4+ 和 CD8+ T 细胞在第一年开始重建,并在第二年持续增加。在治疗后的前两年内,随着时间的推移,感染数量的减少具有统计学意义(p<0.001)。

T 细胞中的“T”代表胸腺,因为它是选择 T 细胞来对抗感染或被破坏的地方,如果它们有可能攻击身体而不是入侵者。先天性无胸腺症是一种极其罕见的疾病,儿童出生时没有胸腺,会导致严重的免疫缺陷、易受潜在致命感染和危及生命的免疫失调。仅靠支持性护理,患有先天性无胸腺症的儿童通常会在两三岁时死亡。先天性无胸腺症最初是通过在新生儿 SCID(严重联合免疫缺陷)筛查中观察到的 T 细胞缺陷来检测到的,现在美国所有 50 个州都要求这样做。SCID 和先天性无胸腺症都是原发性免疫缺陷疾病,但它们是不同的病症。

Rethymic(同种异体处理的胸腺组织-agdc)是一种新型的一次性基于组织的再生疗法,用于先天性无胸腺儿童患者的免疫重建。Rethymic 是经过工程改造的人类胸腺组织,旨在使先天性无胸腺缺失儿童的胸腺功能再生,并且不需要供体-受体匹配。Rethymic 已在 10 项临床试验中进行了超过 25 年的研究,并获得了多项美国食品和药物管理局 (FDA) 的指定,包括再生医学高级疗法 (RMAT)、突破性疗法、罕见儿科疾病和孤儿药。它还被欧洲药品管理局 (EMA) 授予孤儿药称号和先进治疗药物 (ATMP) 称号。

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