美国 FDA 授予 Gracell 支持 FasTCAR 的 BCMA/CD19 双靶向 CAR-T 细胞疗法 GC012F 孤儿药地位,用于治疗多发性骨髓瘤

Gracell Biotechnologies Inc. 宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 GC012F 孤儿药物指定,GC012F 是 Gracell 支持 FasTCAR 的 BCMA/CD19 双靶向 CAR-T 细胞疗法,用于治疗多发性骨髓瘤。

“作为我们目前正在 Gracell 的 FasTCAR 次日制造技术平台上开发的主要候选药物,GC012F 是一种独特的 BCMA 和 CD19 双靶向 CAR-T 细胞疗法,” Gracell 首席医疗官 Martina Sersch 博士评论道。“在中国正在进行的 IIT 研究中,GC012F 已在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出快速、深入和持久的反应,根据 mSMART 3.0 标准,大多数研究中的患者具有高风险,这是一个难以治疗的患者群体。我们是很高兴被美国 FDA 授予治疗多发性骨髓瘤的孤儿药物指定,这是我们在全球推进计划的另一个重要里程碑。

GC012F 的长期随访数据于 6 月在 ASCO 2021 年会和 EHA 2021 大会上公布。GC012F 目前正在中国由研究者发起的试验中进行评估,包括新诊断的多发性骨髓瘤患者。目前正在进行技术转让给龙沙以支持在美国制造 GC012F,美国 IND 申请的目标是 2022 年上半年。

美国 FDA 授予的孤儿药物指定激励创新药物和生物制剂的开发,以安全有效地治疗罕见疾病和病症,在美国孤儿药物指定中影响不到 200,000 人,包括在监管部门批准后长达七年的市场独占权,以及临床测试的税收抵免和处方药使用者费用的减少或豁免。

GC012F 是一种支持 FasTCAR 的双靶向 CAR-T 候选产品,目前正在中国多个中心进行研究人员发起的 1 期临床试验,用于治疗 MM。GC012F 通过同时靶向表达 BCMA 的恶性浆细胞和表达 CD19 的早期祖细胞来解决 MM,以驱动 MM 患者快速、深入和持久的反应。

临床前研究表明,在 Gracell 专有的 FasTCAR 平台上生产的 CAR-T 细胞看起来更年轻、消耗更少,并且显示出增强的增殖、持久性、骨髓迁移和肿瘤细胞清除活动。通过次日制造,FasTCAR 能够显着提高细胞生产效率,这可能会显着节省成本,增加癌症患者细胞疗法的可及性。

Gracell Biotechnologies Inc.(“Gracell”)是一家全球临床阶段生物制药公司,致力于发现和开发突破性细胞疗法。

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