罗氏宣布Hemlibra治疗血友病A患者的IIIb期STASEY研究获得积极结果

罗氏公布了 IIIb 期 STASEY 研究的最终分析结果,该结果证实了 Hemlibra(emicizumab)的良好安全性,与 III 期 HAVEN 临床计划一致。在分析中,没有新的安全性信号进行鉴定成人和青少年血友病A与抑制剂因子VIII,凝血蛋白是在人与血友病A.缺少或有缺陷的长期Hemlibra处理

的数据是在虚拟展示国际血栓与止血学会 (ISTH) 2021 年大会,2021 年 7 月 17 日至 21 日。

“随着治疗前景的发展,确定药物对 A 型血友病患者的长期获益/风险状况仍然是社区的首要任务,”罗氏首席医疗官兼负责人 Levi Garraway 医学博士说全球产品开发。“这些结果进一步证明了 Hemlibra 在患有凝血因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病患者中的良好安全性,这些人在历史上一直面临着重大的治疗挑战。”

近三分之一的 A 型血友病患者会产生因子 VIII 抑制剂,即结合并阻断替代因子 VIII 功效的抗体。与没有抑制物的血友病 A 患者相比,有抑制物的血友病 A 患者更容易出血,包括危及生命的出血,并且在日常生活中可能面临更大的挑战。Hemlibra 已在全球 100 多个国家获得批准,用于治疗具有因子 VIII 抑制剂的血友病 A 患者。

STASEY 研究的最终分析包括来自 193 名患有因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病患者的数据,他们每周接受一次 Hemlibra 预防治疗长达两年(中位治疗持续时间为 103.1 周)。该分析没有显示任何与 Hemlibra 相关的血栓性微血管病或严重血栓性事件(在出血性疾病患者中观察到的不良事件 [AE])的新病例。在 STASEY 研究中,10% 或更多人发生的最常见 AE 是关节痛(关节痛;17.1%)、普通感冒症状(鼻咽炎;15.5%)、头痛(15.0%)、注射部位反应(ISR;11.4%) )和发烧(发热;10.9%)。35 人 (18.1%) 报告了 Hemlibra 相关 AE,其中 ISR 最为常见 (9.8%)。

此外,STASEY 研究强调 Hemlibra 与抗药物抗体 (ADA) 发展的低发生率相关。10 名参与者 (5.2%) 的 ADA 检测呈阳性,其中 5 名 (2.6%) 被归类为在体外具有中和作用的 ADA。1 在所有 10 名参与者中,ADA 的发展不影响 Hemlibra 的有效性或安全性;没有一个参与者患有导致 Hemlibra 血浆浓度降低的 ADA,并且没有一个 ADA 阳性参与者经历了治疗性出血。此外,随着时间的推移,ADAs 消失了,因为所有研究参与者在上次访问时的 ADAs 检测结果均为阴性。

Hemlibra 还在 STASEY 研究中继续证明有效的出血控制,82.6% 的参与者没有经历需要治疗的出血事件。年化出血率与先前报告的来自关键 HAVEN 研究的观察结果一致。

Hemlibra 在全球 100 多个国家被批准用于治疗有 VIII 因子抑制剂的血友病 A 患者,在全球 80 多个国家(包括美国、欧盟和日本)被批准用于治疗没有 VIII 因子抑制剂的血友病 A 患者。Hemlibra 已在有和没有因子 VIII 抑制剂的血友病 A 的最大临床试验项目之一中进行了研究,包括八项 III 期研究。

Hemlibra 是一种双特异性因子 IXa 和因子 X 导向的抗体。它旨在将因子 IXa 和因子 X(参与自然凝血级联反应的蛋白质)结合起来,并恢复 A 型血友病患者的凝血过程。 Hemlibra 是一种预防性(预防性)治疗,可以通过注射现成的- 每周一次、每两周或每 4 周一次(在前 4 周每周一次的初始剂量后)在皮下(皮下)使用溶液。Hemlibra 由中外制药有限公司创建,由中外制药、罗氏和基因泰克在全球范围内共同开发。它由基因泰克在美国销售为 Hemlibra (emicizumab-kxwh),

血友病 A 是一种遗传性的严重疾病,患者的血液不能正常凝结,导致不受控制的、通常是自发性出血。血友病 A 影响全球约 900,000 人,其中约 35-39% 患有严重的疾病。血友病 A 患者缺乏或没有足够的凝血蛋白称为因子 VIII。在健康人中,当发生出血时,凝血因子 VIII 会将凝血因子 IXa 和 X 聚集在一起,这是形成血凝块以帮助止血的关键步骤。根据疾病的严重程度,A 型血友病患者可能会频繁出血,尤其是关节或肌肉出血。这些出血会引起严重的健康问题,因为它们通常会引起疼痛,并可能导致慢性肿胀、畸形、行动不便、和长期的关节损伤。治疗的一个严重并发症是产生因子 VIII 替代疗法的抑制剂。抑制剂是由身体免疫系统产生的抗体,它们结合并阻断替代因子 VIII 的功效,因此很难(如果不是不可能)获得足以控制出血的因子 VIII 水平。

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