甲磺酸伊马替尼(IM)是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，已被批准无限期治疗小儿慢性骨髓性白血病(CML)。已经报道了有关生长衰竭和骨骼代谢的潜在副作用，但儿科CML的数据仍然很少。

6名接受IM治疗的慢性期CML儿童，中位年龄为9.87岁(范围：5.33-12.67岁)。生长，骨矿物质密度(BMD)，骨骼参数，25(OH)-维生素D3(25-OHD3)和血液检查，包括甲状旁腺激素，类胰岛素生长因子-1(IGF-1)，IGF结合蛋白3，甲状腺功能测试和性激素进行了评估。

IM治疗的中位时间为78.5个月。在治疗的前30个月，身高速度受到抑制，此后逐渐提高。两名患者(33.3%)的腰椎BMDz评分降低(<1.5SD)。BMD降低的患者的平均IM暴露时间高于BMD正常的患者。大多数患者(n=5)的25-OHD3水平较低(<30ng/mL)，但BMD与25-OHD3状态之间没有相关性。其他血液检查正常。

这项研究支持并证实有必要监测IM治疗对小儿CML的生长，骨密度和维生素D状态的副作用。长时间的IM治疗与低BMD相关联，而不会干扰骨骼参数。维生素D功能不全的患病率很高。因此，应探讨维生素D补充剂对维生素D功能不足的CML患者对身高速度和BMD的影响。