生物制药公司 Enalare Therapeutics Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其先导化合物 ENA-001孤儿药资格，用于治疗早产儿呼吸暂停 (AoP)。

AoP 是早产儿中一种常见的发育障碍，归因于肺系统的不成熟，其特征是呼吸停止超过 20 秒或呼吸停止持续不到 20 秒，但伴有心动过缓或低氧血症。这种情况影响了大约 25% 的早产儿，并且与胎龄和出生体重呈负相关，包括胎龄小于 29 周或出生体重小于 1,000 克的新生儿中的近 100%。AoP 使这些脆弱的新生儿暴露于反复发作的低氧血症，这被证明会增加 NICU 的死亡率以及短期和长期神经发育受损的风险。

孤儿药指定授予用于治疗在美国影响不到 200,000 人的罕见疾病或病症的药物或生物制品。与指定相关的激励措施包括获得联邦拨款的资格、孤儿药税收抵免、申请费的减免以及七年营销专营期的可能性。该指定不会改变获得营销批准的标准监管要求和流程。

“我们很高兴获得 ENA-001 用于治疗早产儿呼吸暂停的孤儿药指定，” Enalare 临床开发副总裁 Tom Miller 博士说。“我们相信，我们的新型不可知呼吸兴奋剂有可能显着提高新生儿经历这种危及生命和使人衰弱的呼吸系统疾病的护理标准，并期待相应地追求其发展。”

“获得 FDA 对 ENA-001 治疗 AoP 的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定是我们公司的一项重要成就，” RAC 监管事务和质量保证高级副总裁 Alfred Schweikert 博士说埃纳拉雷。“我们期待与 FDA 和新生儿学界密切合作，为这些脆弱的患者开发这种潜在的新治疗方法。”

关于之前在 ENA-001 上指定用于治疗 AoP 的罕见儿科疾病，FDA 可能会向获得罕见儿科疾病产品批准的赞助商授予优先审查凭证(“PRV”)。罕见的儿科疾病被定义为一种严重或危及生命的疾病，在美国每年影响不到 200,000 人且主要年龄小于 18 岁。在获得 FDA 批准 ENA-001 用于治疗早产儿呼吸暂停的情况下，Enalare 将有资格获得 PRV，该 PRV 可应用于后续产品的营销申请或出售/转让给另一家公司。

ENA-001也正在与生物医学高级研究与发展局(“BARDA”)合作开发肌肉注射(“IM”)制剂，该局是美国卫生与公众服务部战略准备和响应管理局的一部分(合同号 75A50122C00072)。这笔资金由 BARDA 提供，用于支持针对威胁美国平民的化学、生物、放射和核 (CBRN) 制剂、大流行性流感和新出现的传染病的医疗对策 (MCM) 的高级研究和开发。

ENA-001的开发也得到了美国国立卫生研究院(“NIH”)的国家药物滥用研究所(“NIDA”)的支持，奖励编号为 R44DA057133。本文档的内容由其作者负责，并不一定代表美国国立卫生研究院的官方观点。

Enalare 的先导化合物 ENA-001 是一种独一无二的新化学实体 (NCE)，被设计为一种不可知的呼吸兴奋剂。该化合物具有一种新的作用机制，可通过颈动脉体中的外周化学感受器通路影响通气。它利用人体自身的通风控制系统来有益地影响呼吸，迄今为止已在五项人体研究中证明其有效且耐受性良好。凭借其新颖的作用机制和迄今为止的发现，它可能会改善受多种危及生命状况影响的人的生活，包括社区药物过量、术后呼吸抑制和早产儿呼吸暂停。ENA-001 是一种研究化合物，未被 FDA 批准使用。

早产儿呼吸暂停 (AoP) 是一种归因于肺系统不成熟的发育障碍，其特征是呼吸停止超过 20 秒或呼吸停止持续不到 20 秒，但伴有心动过缓或低氧血症。早产儿呼吸暂停影响大约 25% 的早产儿，并且与胎龄和出生体重呈负相关，包括胎龄小于 29 周或出生体重小于 1,000 克的新生儿中的近 100%。早产儿呼吸暂停使这些脆弱的新生儿暴露于反复发作的低氧血症，这被证明会增加 NICU 的死亡率以及短期和长期神经发育受损的风险。

Enalare Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有危及生命的危重病和社区健康紧急情况(包括术后呼吸抑制、社区药物过量和早产儿呼吸暂停)的患者开发新疗法。