美国 FDA 批准 K36 Therapeutics 的先导项目 KTX-1001 的 IND 申请

私人控股的生物技术公司 K36 Therapeutics, Inc. (K36) 宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准该公司主导项目 KTX-1001 的研究性新药 (IND) 申请。

KTX-1001是一种在研的多发性骨髓瘤 SET 结构域(称为 MMSET)的小分子甲基转移酶抑制剂,MMSET 是多发性骨髓瘤染色质结构和转录的主要调节剂。K36计划在2022年下半年启动1期临床试验,以确定KTX-1001在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效,丰富具有基因易位t(4;14)的患者)。

K36 还宣布成立由 Drs 组成的临床咨询委员会。Jesus Berdeja、Shaji Kumar、Thomas Martin、María-Victoria Mateos、Noopur Ra​​je、David Siegel 和 Suzanne Trudel。

“我们很自豪地宣布我们的第一个 IND 在最初的 30 天 FDA 审查后获得批准,正式标志着我们在公司成立后仅 16 个月内过渡到临床阶段公司。这一成就证明了我们团队的效率和对我们目标的专注推进 KTX-1001 并对患有多发性骨髓瘤的患者和家庭的生活产生积极影响,”K36 总裁兼首席执行官 Terry Connolly 博士说。“伴随着这个重要的里程碑,我很高兴地宣布成立我们的临床顾问委员会,汇集了一批在开发治疗多发性骨髓瘤的突破性疗法方面拥有深厚专业知识的领先专家。该委员会将补充我们的卓越经验内部团队和 Lori Kunkel 博士,   

医学博士 Noopur Ra​​je 说:“对于可以使高危骨髓瘤患者(例如易位 t(4;14) 的患者)受益的新的和更有效的疗法仍然存在巨大的未满足需求。”需要像 KTX-1001 这样的新型代理。”

“BCMA T 细胞重定向疗法和在骨髓瘤中使用四联疗法是令人难以置信的进步,但仍然没有为高危多发性骨髓瘤患者提供公平的竞争环境,”医学博士 Jesus Berdeja 补充道。“仍然需要新的精准疗法,例如作为 KTX-1001,我们很高兴能参与将这种一流的代理带入第一阶段测试。”

K36 预计将在 1 期研究中招募大约 50 名患者,其中包括一个扩展队列,该队列将招募具有基因易位 t(4;14) 的患者。

KTX-1001 是一种新型的、一流的、有效的、选择性的甲基转移酶抑制剂,可抑制赖氨酸 H3K36 的催化活性。它是一种研究性和口服给药的小分子,最初开发用于治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤,重点是 t(4;14) 易位患者。

1期临床试验是一项针对复发和难治性多发性骨髓瘤受试者的单臂、开放标签研究。这是一项多部分临床试验,剂量递增,然后在具有基因易位 t(4;14) 的患者中进行扩展队列,以评估不同剂量 KTX-1001 的安全性、耐受性和初步疗效。

K36成立于2021年2月,是一家私营生物技术公司。投资者包括 F-Prime Capital、Atlas Venture 和八路风险投资。

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