诺华宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 分别接受了该公司的补充生物制剂许可申请 (sBLA) 和 II 型变异，用于治疗复发或难治性成人患者的 Kymriah (tisagenlecleucel)。 (r/r) 前两次治疗后的滤泡性淋巴瘤 (FL)。

FDA 还授予该公司用于 Kymriah 成人 r/r FL 患者的 sBLA 的优先审查。Kymriah 此前已被欧盟委员会 (EC) 授予孤儿药资格。如果在这个潜在的第三个适应症中获得批准，Kymriah 将有机会为那些需要潜在明确结果的 r/r FL 患者提供重要的治疗选择。

监管提交是基于关键的 II 期 ELARA 试验的积极数据，该试验调查了 Kymriah 在成人 r/r FL 患者中的有效性和安全性。该试验达到了主要终点，在大量预先治疗的患者中观察到了强烈的反应。安全性特征显着，在输注后的前 8 周内，没有患者出现与 Kymriah 相关的 3 级或更高级别的细胞因子释放综合征 (CRS)。该试验的数据于今年早些时候在 2021 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 虚拟科学会议上以口头报告形式提交。

“这是我们将 Kymriah 带给患有复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者这一使命的一个重要里程碑。获得 EC 的孤儿药指定以及 FDA 的优先审查强调了这些患者未满足的需求和紧迫性。随着 Kymriah 在 ELARA 试验中展示了令人印象深刻的结果，我们希望我们能够提供一种独特的、可能确定的治疗方法，将负担降至最低，”诺华公司执行副总裁兼肿瘤学和血液学开发全球负责人杰夫·莱戈斯 (Jeff Legos) 说。

孤儿药指定用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性使人衰弱的罕见疾病的药物，该疾病在欧盟的患病率低于 10,000 分之 5，并且目前没有批准的诊断、预防或治疗方法或具有显着益处给那些受疾病影响的人。该决定是在 EMA 孤儿药品委员会 (COMP) 发表积极意见之后做出的。Kymriah 还获得了 FDA 和日本厚生劳动省(MHLW)针对该疾病的孤儿药指定。

根据 FDA 的规定，优先审查被授予有可能在严重疾病的治疗、诊断或预防方面提供显着改善的疗法。

Kymriah 目前已获得 FDA、EMA 和其他监管机构的批准，用于治疗 r/r 儿童和青年(25 岁以下)急性淋巴细胞白血病(ALL)，以及 r/r 成人弥漫性大 B-细胞淋巴瘤(DLBCL)。