美国 FDA 批准 Besremi 注射液治疗成人真性红细胞增多症,一种罕见的血液病

美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft)注射液用于治疗患有真性红细胞增多症的成人,这是一种导致红细胞生成过多的血液病。多余的细胞使血液变稠,减慢血流并增加血栓的机会。

“超过 7,000 种罕见疾病影响了美国超过 3,000 万人。真性红细胞增多症每年影响大约 6,200 名美国人,”FDA 药物评价和研究中心非恶性血液学部主任、医学博士 Ann Farrell 说。“这一行动突显了 FDA 致力于帮助罕见病患者获得新疗法的承诺。”

美国 FDA 将 Besremi 的批准授予 PharmaEssentia Corporation。

Besremi 是 FDA 批准的第一种治疗真性红细胞增多症的药物,患者无论其治疗史如何都可以服用,也是第一种专门批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。

真性红细胞增多症的治疗包括放血术(一种通过静脉内的针去除多余血细胞的程序)以及减少血细胞数量的药物;Besremi 是这些药物之一。Besremi 被认为通过附着在体内的某些受体上而起作用,引发连锁反应,使骨髓减少血细胞生成。Besremi 是一种长效药物,患者每两周通过皮下注射服用一次。如果 Besremi 可以减少多余的血细胞并保持正常水平至少一年,那么给药频率可能会减少到每四个星期一次。

Besremi 的有效性和安全性在一项持续 7.5 年的多中心、单臂试验中得到评估。在这项试验中,51 名真性红细胞增多症成人接受 Besremi 治疗平均约五年。Besremi 的有效性是通过观察有多少患者达到完全血液学反应来评估的,这意味着患者的红细胞体积低于 45%,没有近期采血,白细胞计数和血小板计数正常,脾脏大小正常,并且没有血块。总体而言,61% 的患者有完全的血液学反应。

Besremi 可导致肝酶升高、白细胞水平低、血小板水平低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还可能包括尿路感染、抑郁和短暂性脑缺血发作(中风样发作)。

Besremi 等干扰素 α 产品可能会导致或加重神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性(身体某一部位的血流量不足)和传染病,从而导致危及生命或致命的并发症。不得服用 Besremi 的患者包括对药物过敏的患者、患有严重精神障碍或严重精神障碍病史的患者、免疫抑制移植受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病患者以及肝病患者疾病。

由于存在伤害胎儿的风险,可能怀孕的人在使用 Besremi 之前应进行怀孕测试。

Besremi 获得了该适应症的孤儿药称号。孤儿药认定为协助和鼓励罕见病药物开发提供了激励。

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