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Agios Pharma 获得美国 FDA 的批准,用于治疗患有丙酮酸激酶缺乏症的成人溶血性贫血

Agios Pharmaceuticals, Inc 是基因定义疾病细胞代谢先驱疗法领域的领导者,宣布美国卫生监管机构已批准 PYRUKYND (mitapivat) 在美国用于治疗丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症成人溶血性贫血,一种罕见的、使人衰弱的、终生溶血性贫血。PYRUKYND 是一流的口服 PK 激活剂,也是首个获批的针对该疾病的疾病缓解疗法。
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