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美国 FDA 授予 RLF-100 治疗结节病的孤儿药地位

发表于:2021-08-05 来自:海拉HIRA官网阅读:57次

Relief Therapeutics 是一家生物制药公司,通过其新收购的子公司 AdVita Lifescience GmbH,该公司已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药物指定,用于 RLF-100 (aviptadil),一种正在开发的吸入制剂用于治疗结节病。RLF-100 是一种合成形式的血管活性肠肽。在结节病患者的开放标签探索性临床经验中,RLF-100 已被证明具有良好的耐受性和安全性,并在肺中产生有利的免疫调节作用,这与相当一部分患者的症状缓解相关。

“获得我们的第三个孤儿药指定是公司的另一个重要里程碑,因为它强调了我们管道的潜在实力以及对更好的治疗结节病等罕见疾病的迫切需求,”该公司董事长 Raghuram (Ram) Selvaraju 表示。 Relief 董事会。“这一最新的孤儿药指定时间紧随我们刚刚完成收购 AdVita Lifescience GmbH 并补充了我们为 EB 和 PKU 候选药物所拥有的那些,我们通过最近收购 APR Applied Pharma 将其添加到我们的管道中Research SA,符合我们成为完全整合的多元化商业阶段制药公司的战略。”

孤儿药指定用于治疗危及生命或慢性衰弱疾病的产品,在美国影响不到 200,000 名患者,在欧盟影响不超过 10,000 人中的五名。进一步的标准包括该产品有潜力为患者提供比现有治疗更显着的益处,或在没有治疗的情况下满足未满足的医疗需求。

结节病是一种罕见的疾病,其中炎症过程涉及肺泡(气囊)、小支气管和小血管。随着疾病的进展,受影响的组织中会出现小肿块或肉芽肿,这些肿块或肉芽肿往往会持续发炎并形成疤痕(纤维化)。肉芽肿是由活化的免疫细胞(巨噬细胞、淋巴细胞、肥大细胞和成纤维细胞)组成的结构性团块。许多结节病患者在经历慢性病程时会留下永久性肺损伤,其中肺纤维化等并发症很常见且不可逆转。

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